根據(jù)公告，HQP1351是中國首個三代BCR-ABL靶向耐藥CML治療藥物，并有潛力成為耐藥CML治療的“best-in-class”藥物。該產(chǎn)品對BCR-ABL以及包括T315I突變在內(nèi)的多種BCR-ABL突變體有突出效果，用于治療一代、二代TKI耐藥的CML患者。此次亞盛醫(yī)藥提交HQP1351的NDA，主要依據(jù)該產(chǎn)品兩項關鍵性注冊臨床研究結果，分別是針對伴有T315I突變的CML慢性期和加速期患者。
CML是一種罕見的惡性血液疾病。這種疾病一般分為3個階段，慢性期、加速期和急變期，病程可持續(xù)幾年，但到了急變期常常在半年內(nèi)死亡。格列衛(wèi)（伊馬替尼）的誕生使這一疾病的治療有了重大突破，但仍然有相當一部分患者面臨耐藥或不耐受問題。
BCR-ABL激酶區(qū)突變是獲得性耐藥的重要機制之一，其中T315I突變是常見的耐藥突變類型之一，在耐藥CML中的發(fā)生率可達25%左右。伴有T315I突變的CML患者對目前所有一代、二代BCR-ABL抑制劑均耐藥，因此臨床上急需可有效治療T315I突變CML的第三代BCR-ABL抑制劑。HQP1351正是瞄準這一臨床急需和市場空缺的治療領域。
亞盛醫(yī)藥董事長、CEO楊大俊博士表示：“遞交HQP1351 NDA對亞盛來說是一個重大的里程碑事件，這將是公司第一個申請上市的產(chǎn)品，也或將成為中國首個上市的第三代BCR-ABL抑制劑。對于現(xiàn)有TKI藥物治療無效的CML患者而言，更安全、有效的治療藥物仍是尚未被滿足的、急需的臨床需求。我們期待HQP1351的上市能打破這一局面，造福更多患者。”）中具有良好的耐受性，并表現(xiàn)出顯著且持久的抗腫瘤活性。87例慢性期CML患者的18個月無進展生存率為94%，在伴有T315I突變的患者中，主要細胞遺傳學反應（MCyR）率達到了82%，完全細胞遺傳學反應（CCyR）率高達78%。該研究獲得2019年ASH年會“最佳研究”（Best of ASH）提名。
截圖來源：藥物臨床試驗登記與信息公示平臺
根據(jù)藥物臨床試驗登記與信息公示平臺，亞盛醫(yī)藥在中國登記開展了7項HQP1351的臨床研究，包括兩項在T315I突變的慢性期和加速期的CML患者中開展的關鍵2期臨床試驗。除了CML，研究人員也正在評估它治療胃腸道間質瘤（GIST）的潛力。
在美國，HQP1351已獲FDA臨床試驗許可，直接進入1b期臨床研究。目前，該產(chǎn)品在的臨床開發(fā)也在穩(wěn)步推進中。今年5月，HQP1351相繼在美國獲得孤兒藥資格和快速通道資格，這將加快推進HQP1351在美國乃至全球的臨床試驗以及上市注冊的進度。
亞盛醫(yī)藥已在去年10月登陸港交所。作為該公司核心產(chǎn)品，亞盛醫(yī)藥計劃將自全球發(fā)售收取所得款項凈額約42%（約1.27億港元）分配到HQP1351的研發(fā)和商業(yè)化中。同時，為預備HQP1351的生產(chǎn)，亞盛醫(yī)藥還將約3910萬港元分配到于蘇州興建GMP生產(chǎn)線。此外，約1510萬港元將用于聘請具商業(yè)化經(jīng)驗的高級人員，包括銷售及營銷及監(jiān)管合規(guī)，為商業(yè)化HQP1351做準備。
此次為亞盛醫(yī)藥在中國遞交的首個NDA，HQP1351也有望成為該公司首個獲批上市的產(chǎn)品。我們預祝該產(chǎn)品能順利通過藥監(jiān)局審評審批，早日為白血病患者帶來新的治療選擇。
注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究進展，不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導，請前往正規(guī)醫(yī)院就診。
參考資料：
[1]亞盛醫(yī)藥核心在研品種HQP1351獲得美國FDA孤兒藥資格認定，用于治療慢性髓性白血病, Retrieved May 4, 2020, from?https://mp.weixin.qq.com/s/FCDeSlYub8A1eAoUgIKKAg[2]亞盛醫(yī)藥發(fā)布2019年度業(yè)績：持續(xù)加碼創(chuàng)新投入，全球臨床開發(fā)全面推進. Retrieved March 30，2020, from https://mp.weixin.qq.com/s/Yb3zhLTmYf72dApbM1Mi7w[3]亞盛醫(yī)藥官網(wǎng). Retrieved Jun?18, 2020, from?https://www.ascentagepharma.com/