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企訊 | 喜鵲醫(yī)藥治療肌萎縮側(cè)索硬化癥1類化學(xué)創(chuàng)新藥物硝酮嗪獲批臨床研究

廣州喜鵲醫(yī)藥有限公司(簡(jiǎn)稱“喜鵲醫(yī)藥”)治療罕見(jiàn)病肌萎縮側(cè)索硬化癥 (Amyotrophic lateral sclerosis, ALS) 1類新藥硝酮嗪于2020年6月19日獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)臨床研究批件(CXHL2000168),即將開(kāi)展II期臨床研究。


喜鵲醫(yī)藥創(chuàng)始人、總經(jīng)理王玉強(qiáng)博士表示,“1類化學(xué)創(chuàng)新藥物硝酮嗪治療ALS獲批臨床研究,是喜鵲醫(yī)藥繼獲得1類化學(xué)創(chuàng)新藥物MN-08治療特發(fā)性肺動(dòng)脈高壓后開(kāi)拓罕見(jiàn)病治療領(lǐng)域的又一重要里程碑。在ALS動(dòng)物模型中,硝酮嗪顯著增加動(dòng)物肌力,改善疾病引起的運(yùn)動(dòng)障礙,有效延緩疾病進(jìn)展,療效優(yōu)于僅有的兩個(gè)上市藥物利魯唑和依達(dá)拉奉,具有成為新一代治療ALS藥物的潛力”。


硝酮嗪是喜鵲醫(yī)藥從暨南大學(xué)獨(dú)家轉(zhuǎn)讓的1類化學(xué)創(chuàng)新藥物,具有獨(dú)特的作用機(jī)理。硝酮嗪高效清除自由基,保護(hù)線粒體功能,增加ATP產(chǎn)生,恢復(fù)細(xì)胞活力。


關(guān)于肌萎縮側(cè)索硬化癥

肌萎縮側(cè)索硬化癥 (ALS),俗稱“漸凍人癥”,是一種以腦和脊髓運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的進(jìn)行性退化為特征的致死性神經(jīng)退行性疾病。ALS是一種罕見(jiàn)病,該病進(jìn)展迅速、平均生存期僅約為3-5年,90%的患者在發(fā)病5年內(nèi)死亡,被稱為“不是癌癥中的絕癥”,給家庭和社會(huì)帶來(lái)極大的經(jīng)濟(jì)和心理負(fù)擔(dān)。目前僅有利魯唑和依達(dá)拉奉被批準(zhǔn)用于ALS治療,這兩種藥物臨床療效有限,只能在發(fā)病早期緩解病征,遠(yuǎn)遠(yuǎn)不能滿足臨床需求。因此,迫切需要開(kāi)發(fā)安全有效的治療ALS創(chuàng)新藥物。


關(guān)于喜鵲醫(yī)藥

喜鵲醫(yī)藥2011年成立于廣州,是一家臨床階段的First-in-Class “全球新” 藥物研究開(kāi)發(fā)公司,專注于市場(chǎng)潛力大、臨床需求尚未得到有效滿足的心腦血管和線粒體疾病創(chuàng)新治療藥物的研究開(kāi)發(fā)。依托其獨(dú)特的新藥創(chuàng)制平臺(tái),喜鵲醫(yī)藥在腦卒中、糖尿病腎病、癡呆癥、帕金森病、肺動(dòng)脈高壓和青光眼等領(lǐng)域進(jìn)行了深度布局,其中硝酮嗪治療急性缺血性腦卒中和治療糖尿病腎病項(xiàng)目分別正在進(jìn)行II期臨床研究,硝酮嗪治療肌萎縮側(cè)索硬化癥項(xiàng)目即將開(kāi)展II期臨床研究,MN-08治療罕見(jiàn)病肺動(dòng)脈高壓正在開(kāi)展I期臨床研究,其他項(xiàng)目正在積極推進(jìn)。