特發(fā)性肺纖維化（IPF）是一類進展迅速、死亡率高的罕見病，患者診斷后平均生存期僅2.8年，死亡率高于大多數(shù)腫瘤。據(jù)不完全統(tǒng)計，我國此類病人有50萬人以上，近年來其數(shù)量呈逐年上升態(tài)勢。IPF的發(fā)病機制與肺泡上皮細胞損傷和成纖維細胞增生有直接關(guān)聯(lián)，導(dǎo)致患者肺臟換氣功能出現(xiàn)障礙并最終因呼吸功能衰竭而死亡。目前尚無有效的藥物可以改善IPF患者的換氣功能障礙。??
REGEND001產(chǎn)品的核心成分為支氣管基底層來源的成體肺干（祖）細胞，此類細胞具有再生肺組織的功能。通過向患者肺部移植自體肺干細胞，可以有效地再生肺部呼吸單位（肺泡），直接改善肺部血-氣交換功能，同時拮抗成纖維細胞的增生，以達到從根本上治療IPF的目標(biāo)。
自2018年國家藥品審評中心開放細胞治療產(chǎn)品新藥受理以來，截至目前我國已有共計10項干細胞產(chǎn)品通過默示許可獲批臨床。除REGEND001之外，其它9項均為間充質(zhì)干細胞產(chǎn)品。與傳統(tǒng)的間充質(zhì)干細胞產(chǎn)品相比，肺干細胞作為肺臟來源的功能細胞類群，在呼吸系統(tǒng)疾病的治療方面展現(xiàn)出了天然的優(yōu)勢。
REGEND001產(chǎn)品研發(fā)專家，國家重點研發(fā)計劃干細胞專項首席科學(xué)家左為教授長期專注于肺臟再生醫(yī)學(xué)研究，相關(guān)基礎(chǔ)研究論文成果發(fā)表在Nature，EMBO和AJRCCM等頂級學(xué)術(shù)刊物上，并入選了中國醫(yī)藥生物技術(shù)2018年度十大進展。
2016年至今，左為教授及吉美瑞生團隊發(fā)起了多項國家干細胞臨床研究備案項目，與廣州醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院（鐘南山、李時悅團隊）、同濟大學(xué)附屬上海市東方醫(yī)院（郭忠良團隊）、上海交大醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院（瞿介明團隊）等醫(yī)療機構(gòu)合作，基于支氣管基底層肺干細胞開展了探索性臨床研究。
前期部分研究在安全性及有效性方面觀察到良好的效果。多年來扎實的基礎(chǔ)研究和探索性臨床研究對于該原創(chuàng)干細胞新藥獲批臨床起著決定性的作用，同時也為下一階段的藥物研發(fā)打下了良好的基礎(chǔ)。