創(chuàng)藥新聲

News

企訊 | 君實生物特瑞普利單抗治療軟組織肉瘤獲得美國FDA孤兒藥資格認定

近日，君實生物（1877.HK，688180.SH）宣布，由公司自主研發(fā)的抗PD-1單抗特瑞普利單抗（拓益?）用于治療軟組織肉瘤獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格認定（Orphan-drug Designation）。這是特瑞普利單抗獲得的第三個孤兒藥資格認定，此前特瑞普利單抗治療黏膜黑色素瘤及鼻咽癌已分別獲得FDA孤兒藥資格認定。


孤兒藥（Orphan-drug）又稱為罕見病藥，指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品。本次獲得FDA頒發(fā)的孤兒藥資格認定，有助于特瑞普利單抗在美國的后續(xù)研發(fā)、注冊及商業(yè)化等方面享受一定的政策支持，一般情況下包括但不限于（1）臨床試驗費用相應的稅收抵免；（2）免除新藥申請費；（3）享有7年的市場獨占權且不受專利的影響。本次認定將在一定程度上降低新藥研發(fā)投入，加快推進臨床試驗及上市注冊的進度。


軟組織肉瘤為罕見的異質性腫瘤，其病理類型復雜、腫瘤異質性明顯，目前臨床治療軟組織肉瘤的藥物主要為細胞毒類抗腫瘤藥物，其不良反應相對較大，而免疫治療藥物則較為缺乏，因此對免疫治療藥物的開發(fā)具有重要的臨床意義和價值。

特瑞普利單抗是中國首個成功上市的自主研發(fā)抗PD-1單抗藥物，自2016年初開始臨床研發(fā)，至今已在中、美等多國開展了覆蓋十余個瘤種的30多項臨床研究。其獲批的第一個適應癥為既往接受全身系統(tǒng)治療失敗的不可切除或轉移性黑色素瘤的治療，另有鼻咽癌和尿路上皮癌兩項新適應癥上市申請已被國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）受理并納入優(yōu)先審評程序。

2020年3月和5月，美國FDA先后向特瑞普利單抗頒發(fā)了黏膜黑色素瘤和鼻咽癌兩項適應癥的孤兒藥資格認定。2020年9月，特瑞普利單抗憑借其在鼻咽癌治療領域已展示出的臨床療效，在美國“再下一城”，獲得FDA授予的突破性療法認定，成為首個獲得FDA突破性療法認定的國產抗PD-1單抗藥物。?


關于特瑞普利單抗注射液（拓益?）
特瑞普利單抗注射液（拓益?）作為我國批準上市的首個國產以PD-1為靶點的單抗藥物，獲得國家科技重大專項項目支持。本品獲批的第一個適應癥為既往接受全身系統(tǒng)治療失敗的不可切除或轉移性黑色素瘤的治療，并獲得2019年版《中國臨床腫瘤學會（CSCO）黑色素瘤診療指南》推薦。本品的上市批準對解決我國腫瘤患者臨床用藥選擇具有積極意義。

拓益?自2016年初開始臨床研發(fā)，至今已在全球開展了30多項臨床研究，積極探索本品在鼻咽癌、尿路上皮癌、肺癌、胃癌、食管癌、肝癌、乳腺癌、腎癌等適應證的療效，與國內外領先創(chuàng)新藥企的聯(lián)合療法合作也在進行當中，期待讓更多中國以及其它國家的患者獲得國際先進水平的腫瘤免疫治療。


關于君實生物
君實生物（1877.HK，688180.SH）成立于2012年12月，是一家以創(chuàng)新為驅動，致力于創(chuàng)新療法的發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和商業(yè)化的生物制藥公司。公司具有豐富的在研產品管線，包括26個創(chuàng)新藥，2個生物類似物，覆蓋五大治療領域，包括惡性腫瘤、自身免疫系統(tǒng)疾病、慢性代謝類疾病、神經系統(tǒng)類疾病以及感染性疾病。

憑借蛋白質工程核心平臺技術，君實生物身處國際大分子藥物研發(fā)前沿，獲得了首個國產抗PD-1單克隆抗體NMPA上市批準、國產抗PCSK9單克隆抗體NMPA臨床申請批準、全球首個治療腫瘤抗BTLA阻斷抗體在中國NMPA和美國FDA的臨床申請批準。今年，君實生物還與國內科研機構攜手抗疫，共同開發(fā)的JS016已作為國內首個抗新冠病毒單克隆中和抗體進入臨床試驗，用本土創(chuàng)新為中國和世界疾病預防控制貢獻力量。目前君實生物在全球擁有近兩千名員工，分布在美國舊金山和馬里蘭，中國上海、蘇州、北京和廣州。

官方網(wǎng)站：www.junshipharma.com
官方微信：君實生物

企訊 | 君實生物特瑞普利單抗治療軟組織肉瘤獲得美國FDA孤兒藥資格認定