硝酮嗪治療ALS臨床II期啟動(dòng)會(huì)線下參會(huì)人員合影

（前排左四為項(xiàng)目組長(zhǎng)單位PI樊東升教授）

啟動(dòng)會(huì)由創(chuàng)新藥物硝酮嗪治療ALS 臨床II期研究組組長(zhǎng)、著名運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元疾病專(zhuān)家、北京大學(xué)第三醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任樊東升教授主持，其他參與研究單位的主要研究者通過(guò)遠(yuǎn)程連線參加啟動(dòng)會(huì)。北京大學(xué)第三醫(yī)院機(jī)構(gòu)辦、倫理委員會(huì)代表以及樊東升教授領(lǐng)導(dǎo)的臨床研究團(tuán)隊(duì)相關(guān)人員參加了會(huì)議。啟動(dòng)會(huì)上，申辦方臨床項(xiàng)目負(fù)責(zé)人、喜鵲醫(yī)藥副總經(jīng)理張?jiān)谲姴┦亢晚?xiàng)目助理經(jīng)理李泳恩女士介紹了“硝酮嗪治療肌萎縮側(cè)索硬化癥有效性和安全性的多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照臨床研究”的試驗(yàn)方案，并現(xiàn)場(chǎng)和樊東升教授團(tuán)隊(duì)，以及遠(yuǎn)程連線的各參與中心研究者就方案內(nèi)容，如何更好的進(jìn)行受試者招募、篩選、入組、治療以及隨訪等進(jìn)行了熱烈討論，為順利開(kāi)展臨床研究打下堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。

硝酮嗪是喜鵲醫(yī)藥自主創(chuàng)新的I類(lèi)化學(xué)新藥，具有獨(dú)特的作用機(jī)理。ALS動(dòng)物模型研究發(fā)現(xiàn)，硝酮嗪療效顯著，明顯改善模型動(dòng)物的行為學(xué)功能，延緩疾病進(jìn)程以及延長(zhǎng)生命周期等。

樊東升教授表示，“雖然近年來(lái)在ALS疾病的診斷方面取得了很大進(jìn)展，但ALS病人從現(xiàn)有療法的獲益還是非常有限。硝酮嗪設(shè)計(jì)巧妙，作用機(jī)理新穎。硝酮嗪治療ALS的臨床II期研究要求嚴(yán)格，期望能出好的臨床結(jié)果，為患者帶來(lái)新的希望”。

喜鵲醫(yī)藥總經(jīng)理王玉強(qiáng)博士表示，“由世界著名運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元疾病學(xué)者樊東升教授領(lǐng)銜、 國(guó)內(nèi)多家高端醫(yī)院參加的高水平臨床研究團(tuán)隊(duì)為整個(gè)臨床II期研究提供了強(qiáng)有力的保障。對(duì)于ALS，現(xiàn)在沒(méi)有有效的治療手段，喜鵲醫(yī)藥的創(chuàng)新藥硝酮嗪為治療ALS提供了新的希望。

關(guān)于肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）

肌萎縮側(cè)索硬化癥 (ALS)，俗稱(chēng)“漸凍人癥”，是一種以腦和脊髓運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的進(jìn)行性退化為特征的致死性神經(jīng)退行性疾病。ALS是一種罕見(jiàn)病，該病進(jìn)展迅速、平均生存期僅約為3-5年，90%的患者在發(fā)病5年內(nèi)死亡，被稱(chēng)為“不是癌癥中的絕癥”，給家庭和社會(huì)帶來(lái)極大的經(jīng)濟(jì)和心理負(fù)擔(dān)。目前僅有利魯唑和依達(dá)拉奉被批準(zhǔn)用于ALS治療，但這兩種藥物臨床療效有限，只能在發(fā)病早期緩解病征，遠(yuǎn)遠(yuǎn)不能滿(mǎn)足臨床需求，因此，迫切需要開(kāi)發(fā)安全有效的ALS治療新藥。

關(guān)于喜鵲醫(yī)藥

喜鵲醫(yī)藥2011年成立于廣州，是一家臨床階段的First-in-Class “全球新” 藥物研究開(kāi)發(fā)公司，專(zhuān)注于市場(chǎng)潛力大、臨床需求尚未得到有效滿(mǎn)足的心腦血管和線粒體疾病創(chuàng)新治療藥物的研究開(kāi)發(fā)。依托其獨(dú)特的新藥創(chuàng)制平臺(tái)，喜鵲醫(yī)藥在腦卒中、糖尿病腎病、癡呆癥、帕金森病、肺動(dòng)脈高壓和青光眼等領(lǐng)域進(jìn)行了深度布局，其中硝酮嗪治療急性缺血性腦卒中、糖尿病腎病和ALS等4個(gè)項(xiàng)目正在進(jìn)行臨床II期研究，MN-08治療罕見(jiàn)病肺動(dòng)脈高壓正在開(kāi)展臨床I期研究。