2021年6月1日 – 國內(nèi)首家眼科AAV基因治療生物醫(yī)藥公司，紐福斯生物科技有限公司（下稱“紐福斯“），及一家擁有領先的人誘導多能干細胞（iPSC）及神經(jīng)細胞分化技術平臺的生物醫(yī)藥公司，霍德生物工程有限公司（下稱“霍德生物”）宣布達成戰(zhàn)略合作伙伴關系，共同開發(fā)治療眼部疾病的人iPSC衍生細胞產(chǎn)品。
此次合作結合了紐福斯在全球基因/細胞治療藥物開發(fā)的經(jīng)驗，對眼部疾病的深刻理解，以及霍德生物在人iPSC衍生臨床細胞產(chǎn)品GMP生產(chǎn)和質(zhì)量體系上的優(yōu)勢，有望提供新一代的眼部疾病治療方法。基于此次的合作，霍德生物將獲得用于開發(fā)視網(wǎng)膜退行性疾病的候選細胞產(chǎn)品的預付款和里程碑付款，紐福斯則有權獲得該候選產(chǎn)品的獨家授權，并負責產(chǎn)品的臨床開發(fā)及商業(yè)化。此外，紐福斯將得到霍德生物的人iPSC重編程技術專利和GMP人iPSC細胞株的相應授權，并在產(chǎn)品開發(fā)的不同階段向霍德支付相應的授權費用。同時，產(chǎn)品上市后霍德生物將有權享有一定的產(chǎn)品銷售提成。
“此次合作體現(xiàn)了紐福斯在發(fā)展眼科治療方法領域的戰(zhàn)略布局及長遠目標，我們將繼續(xù)擴大和豐富公司的創(chuàng)新眼科候選藥物產(chǎn)品管線，”紐福斯創(chuàng)始人兼董事長李斌教授說到，“正如2008年我相信基因治療將成為眼科下一代治療手段，我相信誘導多能干細胞iPSC將是帶領我們定義未來的發(fā)展趨勢之一，iPSC擁有非常廣闊的創(chuàng)新前景，在再生療法，疾病建模和藥物篩選等方面發(fā)揮巨大的潛力?！?/span>
霍德生物創(chuàng)始人及CEO范靖博士表示，“我們非常高興此次能與紐福斯強強聯(lián)合。我們開發(fā)的人iPSC細胞株是通過自有專利將健康捐贈者的皮膚轉(zhuǎn)化為多能干細胞制成的。在滿足GMP要求下所建立的該iPSC細胞株能夠大量增殖并具有分化成為人體任何類型細胞的能力。得益于自2019年以來我們所建立的人誘導多能干細胞衍生的臨床細胞產(chǎn)品生產(chǎn)工藝和質(zhì)量平臺，我們能夠與眼科治療領域領先的公司紐福斯一起加快眼科細胞產(chǎn)品的開發(fā)。我們的共同目標是提供安全有效的人iPSC來源的再生醫(yī)學藥物產(chǎn)品，一定程度上逆轉(zhuǎn)眼部疾病的進展，恢復患者的視力?！?/span>
“我們相信，iPSC技術將有望攻克那些無法通過AAV介導的基因治療方法治療的視網(wǎng)膜退行性疾病，”紐福斯CEO 陸英明博士說到，“霍德生物是人iPSC轉(zhuǎn)化醫(yī)學領域最受尊敬的先行者之一。我們非常有信心將霍德在iPSC和定向分化方面的技術和專業(yè)積累，與紐福斯在眼科與藥物開發(fā)領域的經(jīng)驗相結合，共同為患者解鎖新一代的基因/細胞創(chuàng)新治療方法。”
關于紐福斯
紐福斯是中國首家專注于眼科疾病的基因治療公司，于武漢，蘇州，上海及美國均設有辦公室。作為一家臨床階段的全面整合型高新技術公司，紐福斯致力于在全球范圍內(nèi)研發(fā)針對失明和其他眼疾患者的基因療法。借助于成熟的AAV眼科基因治療技術平臺和創(chuàng)始團隊數(shù)十年對眼科領域的深入理解，紐福斯已建立豐富的產(chǎn)品管線，相關文章奕已發(fā)表在Nature子刊Scientific Reports，Ophthalmology以及EBioMedicine等期刊上，成功通過視網(wǎng)膜基因治療方法提供了概念驗證數(shù)據(jù)。公司最前沿的候選藥物NR082（NFS-01項目，rAAV2-ND4）是用于治療ND4突變引發(fā)的LHON的基因治療藥物，已獲得美國FDA授予的孤兒藥稱號及國內(nèi)首個眼科基因治療藥物的注冊性臨床許可。我們的管線同時還包括ND1介導的LHON，常染色體顯性遺傳性視神經(jīng)萎縮，視神經(jīng)保護，血管性視神經(jīng)萎縮，以及其他的臨床前候選藥物。公司正在建設符合國際標準的基因治療藥物的GMP產(chǎn)業(yè)化生產(chǎn)平臺，并計劃建設眼科基因治療轉(zhuǎn)化中心，立志成為全球眼科基因治療的引領者，惠及全球病患。
關于霍德生物
霍德生物工程有限公司是中國最早的人誘導多能干細胞治療公司之一?；舻掠?/span>2017年1月由美國霍普金斯大學的神經(jīng)學科學家和干細胞生物學家在中國杭州和美國巴爾的摩建立。霍德生物已逐步建立了世界領先的神經(jīng)分化平臺，擁有人誘導多能干細胞重編程方法的專利以及高標準GMP生產(chǎn)和質(zhì)量體系。霍德的使命是應用這些前沿技術和平臺開發(fā)創(chuàng)新的細胞療法，用于治療中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病和其他疾病。我們的首個臨床產(chǎn)品hNPC01，是治療中風和腦損傷等疾病的人前腦神經(jīng)前體細胞產(chǎn)品。大鼠和猴子pMCAO腦卒中模型的初步研究表明，移植的人前腦神經(jīng)前體細胞大部分能夠分化成功能性神經(jīng)細胞，并且能與遠端的大鼠神經(jīng)元形成新的功能連接。