近日，精準(zhǔn)醫(yī)療領(lǐng)軍企業(yè)索元生物宣布，其License-out合作伙伴Aytu Biopharma（AYTU.Nasdaq）收到FDA關(guān)于索元生物的DB102用于治療血管性埃勒斯-當(dāng)洛綜合征（VEDS）的關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)的IND批準(zhǔn)，同時(shí)FDA授予DB102用于治療VEDS的孤兒藥認(rèn)證。
今年4月，索元生物簽訂了授權(quán)Aytu BioPharma開(kāi)發(fā)DB102用于治療VEDS的全球License-out協(xié)議，Aytu BioPharma將負(fù)責(zé)針對(duì)VEDS的臨床開(kāi)發(fā)及商業(yè)化，索元生物繼續(xù)保有DB102在腫瘤等重大疾病的全球研發(fā)權(quán)益，Aytu BioPharma將支付索元生物合計(jì)1億美元的里程碑，此外還將支付索元生物銷(xiāo)售提成。Aytu Biopharma計(jì)劃在2022年上半年啟動(dòng)用于藥品注冊(cè)批準(zhǔn)的關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)，該臨床試驗(yàn)將評(píng)估DB102在確診為COL3A1突變的VEDS患者中的安全性和有效性。
FDA的孤兒藥認(rèn)證政策，用于鼓勵(lì)臨床開(kāi)發(fā)可以安全有效地預(yù)防、治療、診斷適應(yīng)癥美國(guó)患者少于20萬(wàn)人的藥品。獲得FDA孤兒藥認(rèn)證的藥物，在美國(guó)的后續(xù)研發(fā)、注冊(cè)及商業(yè)化等方面將享受政策支持，其中包括FDA批準(zhǔn)上市后享有7年的獨(dú)占期。除此次在美國(guó)獲得針對(duì)VEDS的孤兒藥認(rèn)證外，此前DB102用于治療彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）和腦膠質(zhì)瘤（GBM）已取得美國(guó)和歐洲孤兒藥認(rèn)證。DB102用于治療GBM還取得了美國(guó)FDA授予的快速審評(píng)通道資格。
索元生物首席商務(wù)官M(fèi)ichael F. Haller博士表示：“自獲得索元生物授權(quán)以來(lái)，Aytu BioPharma在DB102治療VEDS患者方面取得了顯著進(jìn)展。這項(xiàng)合作不僅將索元生物已有的產(chǎn)品管線擴(kuò)展到新的適應(yīng)癥領(lǐng)域，同時(shí)也令索元生物在DB102臨床首個(gè)適應(yīng)癥ENGINE研究數(shù)據(jù)公布之前就已經(jīng)具有創(chuàng)造收入的能力，凸顯了索元生物商業(yè)模式的多種優(yōu)勢(shì)?！?/span>
關(guān)于VEDS
VEDS是一種罕見(jiàn)的遺傳性疾病，是埃勒斯-當(dāng)洛綜合征的嚴(yán)重亞型。該病通常在兒童時(shí)期就被診斷出來(lái)，其特征是動(dòng)脈瘤、動(dòng)脈剝離及破裂，腸破裂和妊娠子宮破裂。VDES全球發(fā)病率約為1/50,000，由COL3A1基因的致病變異導(dǎo)致，該基因編碼III型膠原蛋白，而膠原蛋白是血管壁和中空器官的主要蛋白質(zhì)。VEDS患者中有25％的患者在20歲時(shí)出現(xiàn)首次并發(fā)癥，而80％的患者在40歲時(shí)出現(xiàn)至少一次并發(fā)癥。VEDS是一種危及生命的疾病，VEDS患者的平均壽命為51歲。目前FDA尚未批準(zhǔn)任何VEDS療法。
關(guān)于索元生物
索元生物是一家以高效的精準(zhǔn)醫(yī)療技術(shù)開(kāi)發(fā)多款面向全球市場(chǎng)的首創(chuàng)新藥（First-in-class）的生物醫(yī)藥公司。公司針對(duì)未滿(mǎn)足臨床需求的重大疑難病癥，如腫瘤及中樞神經(jīng)類(lèi)疾病，收購(gòu)或引進(jìn)后期臨床試驗(yàn)失敗但已證明其安全性且顯示對(duì)部分患者有效的創(chuàng)新藥，并獲得該等創(chuàng)新藥的全球或全球絕大部分地區(qū)權(quán)益。通過(guò)公司獨(dú)特的生物標(biāo)志物發(fā)現(xiàn)平臺(tái)，尋獲到經(jīng)獨(dú)立驗(yàn)證的可預(yù)測(cè)藥效的生物標(biāo)志物，進(jìn)而重新開(kāi)展以生物標(biāo)志物為指導(dǎo)的國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)，最終開(kāi)發(fā)出面向全球市場(chǎng)的創(chuàng)新藥。公司的經(jīng)營(yíng)宗旨是以精準(zhǔn)醫(yī)療為核心，快速高效地研發(fā)一批擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)、治療重大疾病、面向世界的首創(chuàng)新藥（First-in-class），解決全球患者未滿(mǎn)足的臨床需求。