2021年12月17日，精準(zhǔn)醫(yī)療領(lǐng)軍企業(yè)索元生物宣布，利用其獨(dú)特的生物標(biāo)志物發(fā)現(xiàn)平臺(tái)，成功發(fā)現(xiàn)針對(duì)復(fù)發(fā)性高級(jí)別神經(jīng)膠質(zhì)瘤（HGG）的一種組合藥物的基因療法DB107的全新生物標(biāo)志物DGM7（Denovo Genomic Marker 7），DGM7有望成為基因治療領(lǐng)域的首個(gè)預(yù)測(cè)性生物標(biāo)志物。
DB107是一種包括了基因治療載體Toca 511和小分子化療藥Toca FC的新型組合療法。Toca 511是一種逆轉(zhuǎn)錄病毒復(fù)制載體（RRV），能夠選擇性地感染癌癥細(xì)胞，將胞嘧啶脫氨酶（CD）的基因選擇性地遞送入癌細(xì)胞。這意味著被感染的癌細(xì)胞會(huì)選擇性攜帶CD基因并產(chǎn)生CD。Toca FC是一種口服前延長(zhǎng)釋放藥5-氟胞嘧啶（5-FC），當(dāng)它遇到CD時(shí)，它能夠轉(zhuǎn)化成抗癌藥物5-氟尿嘧啶（5-FU）。5-FU能直接殺死癌細(xì)胞和免疫抑制性骨髓細(xì)胞，從而激活免疫系統(tǒng)對(duì)抗癌癥并消滅腫瘤。
在Tocagen使用DB107針對(duì)復(fù)發(fā)性高級(jí)別神經(jīng)膠質(zhì)瘤的國(guó)際Ⅲ期臨床試驗(yàn)中，DB107展現(xiàn)出良好的安全性及耐受性，但在整體人群中DB107并沒(méi)有顯現(xiàn)出優(yōu)于標(biāo)準(zhǔn)療法的藥效。索元生物于2020年從Tocagen收購(gòu)了DB107及其RRV基因治療平臺(tái)，經(jīng)過(guò)一年多的探索，發(fā)現(xiàn)了DGM7可作為DB107的預(yù)測(cè)性生物標(biāo)志物。在DB107試驗(yàn)組中，DGM7陽(yáng)性的患者的總體生存率顯著優(yōu)于DGM7陰性患者，同時(shí)也顯著優(yōu)于采用標(biāo)準(zhǔn)治療的患者。HGG中的大部分為膠質(zhì)母細(xì)胞瘤（GBM），GBM至今仍是最難治療、預(yù)后最差的腫瘤之一，復(fù)發(fā)性GBM的攻擊性尤其高，歷史數(shù)據(jù)顯示現(xiàn)有療法下復(fù)發(fā)性GBM的中位生存期僅為9.3個(gè)月左右，因此這一領(lǐng)域存在著長(zhǎng)期、嚴(yán)重未被滿足的臨床需求。DGM7有望作為作為伴隨診斷識(shí)別出DB107的潛在獲益人群，拯救這部分復(fù)發(fā)性GBM患者的生命。
繼此前成功發(fā)現(xiàn)2個(gè)腫瘤治療藥物的生物標(biāo)志物、1個(gè)中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病藥物的生物標(biāo)志物，DGM7是索元生物所擁有的獨(dú)特的生物標(biāo)志物發(fā)現(xiàn)平臺(tái)（DGM平臺(tái)）在基因治療領(lǐng)域的突破。作為基因治療DB107的生物標(biāo)志物，DGM7是索元生物DGM平臺(tái)在小分子藥物之外的成功案例，再次證明了DGM平臺(tái)的可持續(xù)性和可擴(kuò)展性。
除針對(duì)復(fù)發(fā)性GBM的DB107外，索元生物針對(duì)初治GBM患者的DB102目前正在開(kāi)展國(guó)際多中心Ⅲ期臨床試驗(yàn)，該試驗(yàn)?zāi)壳罢谥袊?guó)、美國(guó)以及加拿大的多個(gè)臨床試驗(yàn)中心入組受試者，預(yù)計(jì)2023年中期分析，2025年揭盲。索元生物已在GBM這一嚴(yán)重未被滿足臨床需求的領(lǐng)域中實(shí)現(xiàn)了層次化、多元化的布局，占據(jù)了全球領(lǐng)先地位。
關(guān)于索元生物
索元生物是一家以高效的精準(zhǔn)醫(yī)療技術(shù)開(kāi)發(fā)多款面向全球市場(chǎng)的首創(chuàng)新藥（First-in-class）的生物醫(yī)藥公司。公司針對(duì)未滿足臨床需求的重大疑難病癥，如腫瘤及中樞神經(jīng)類(lèi)疾病，收購(gòu)或引進(jìn)后期臨床試驗(yàn)失敗但已證明其安全性且顯示對(duì)部分患者有效的創(chuàng)新藥，并獲得該等創(chuàng)新藥的全球或全球絕大部分地區(qū)權(quán)益。通過(guò)公司獨(dú)特的生物標(biāo)志物發(fā)現(xiàn)平臺(tái)，尋獲到經(jīng)獨(dú)立驗(yàn)證的可預(yù)測(cè)藥效的生物標(biāo)志物，進(jìn)而重新開(kāi)展以生物標(biāo)志物為指導(dǎo)的國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)，最終開(kāi)發(fā)出面向全球市場(chǎng)的創(chuàng)新藥。公司的經(jīng)營(yíng)宗旨是以精準(zhǔn)醫(yī)療為核心，快速高效地研發(fā)一批擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)、治療重大疾病、面向世界的首創(chuàng)新藥（First-in-class），解決全球患者未滿足的臨床需求。