2022年1月17日，精準醫(yī)療領軍企業(yè)索元生物宣布，美國FDA批準索元生物抗難治性抑郁癥（TRD）首創(chuàng)新藥（First-in-class）DB104（liafensine）的國際Ⅱb期臨床試驗IND申請。索元生物將根據(jù)FDA的批準啟動這一國際Ⅱb期臨床試驗，以評估DB104在TRD患者中的安全性和有效性。該臨床試驗是索元生物繼DB102淋巴瘤國際三期、腦膠質瘤臨床三期后，開展的第三個國際臨床試驗，也將在中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）領域開展的首個生物標志物指導下的臨床試驗。
DB104 是一款全球首創(chuàng)新藥，可特異性地抑制在抑郁癥中起重要作用的5-羥色胺、去甲腎上腺素和多巴胺的再攝取。Liafensine 是最初由BMS/AMRI 開發(fā), ?在已完成的十余個臨床試驗中，DB104展現(xiàn)了良好的安全性，未出現(xiàn)因不良事件導致的停藥。索元生物于2017年獲得了Liafensine 在全球的研發(fā)、生產(chǎn)及銷售權利。
索元生物首席技術官盧小雄博士表示：“相比腫瘤領域層出不窮的創(chuàng)新藥，CNS領域藥物研發(fā)的進展要緩慢得多。過去十年中一系列腫瘤創(chuàng)新藥的成功，很多是依托于在生物標志物指導下的精準醫(yī)療， 而CNS領域鮮有通過生物標志物來針對性地篩選有效人群的成功案例。索元生物利用獨特的DGM生物標志物發(fā)現(xiàn)平臺，發(fā)現(xiàn)了全新的預測性生物標志物DGM4（Denovo Genomic Marker 4），特異性的預測TRD患者接受DB104治療后的療效。我們非常高興能夠在生物標志物指導下推進此次國際臨床試驗，在當今反復試錯的方法基礎上，以更加科學有效的個體化醫(yī)學方式開發(fā)TRD新藥，并借助精準醫(yī)療為CNS領域帶來變革。”
關于難治性抑郁癥（TRD）
抑郁癥（MDD）是一種常見的精神疾病，MDD患者人數(shù)在中國超過3,000萬，在美國超過1,500萬。目前，1/3至半數(shù)MDD患者在足量足療程接受兩種或以上不同抗抑郁藥物治療后癥狀改善十分有限，即為難治性抑郁癥（Treatment-Resistant Depression，TRD）。TRD給患者、患者家庭以及全社會帶來沉重的精神、生理和經(jīng)濟負擔，這一領域存在著嚴重未滿足的臨床需求。
DB104 是一款全球首創(chuàng)新藥，能同時抑制以下在抑郁癥中起重要作用的3 種單胺的再攝取，包括5-羥色胺、去甲腎上腺素和多巴胺。Liafensine 是最初由BMS/AMRI 開發(fā)的全新機制的首創(chuàng)新藥（First-in-class），是一款針對三種單胺轉運蛋白的的再攝取抑制劑，通過同時調(diào)節(jié)這三種單胺的協(xié)同作用來治療抑郁癥。在已完成的十余個臨床試驗中，DB104展現(xiàn)了良好的安全性，未出現(xiàn)因不良事件導致的停藥。在索元生物收購獲得Liafensine 后，通過其獨特的生物標志物發(fā)現(xiàn)平臺，發(fā)現(xiàn)了一個全新的與DB104 降低抑郁癥主要臨床指標MADRS 評分的高度相關的生物標志物，命名為DGM4（Denovo Genomic Marker 4）。
關于索元生物
索元生物是一家以高效的精準醫(yī)療技術開發(fā)多款面向全球市場的首創(chuàng)新藥（First-in-class）的生物醫(yī)藥公司。公司針對未滿足臨床需求的重大疑難病癥，如腫瘤及中樞神經(jīng)類疾病，收購或引進后期臨床試驗失敗但已證明其安全性且顯示對部分患者有效的創(chuàng)新藥，并獲得該等創(chuàng)新藥的全球或全球絕大部分地區(qū)權益。通過公司獨特的生物標志物發(fā)現(xiàn)平臺，尋獲到經(jīng)獨立驗證的可預測藥效的生物標志物，進而重新開展以生物標志物為指導的國際多中心臨床試驗，最終開發(fā)出面向全球市場的創(chuàng)新藥。公司的經(jīng)營宗旨是以精準醫(yī)療為核心，快速高效地研發(fā)一批擁有自主知識產(chǎn)權、治療重大疾病、面向世界的首創(chuàng)新藥（First-in-class），解決全球患者未滿足的臨床需求。
針對存在嚴重未滿足臨床需求的腫瘤和CNS領域，索元生物目前擁有已開發(fā)至臨床后期的八個產(chǎn)品。其中，DB102（enzastaurin）用于一線治療彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）的國際多中心Ⅲ期臨床試驗（ENGINE研究）已完成全球全部患者入組，DB102用于一線治療腦膠質母細胞瘤（GBM）的國際多中心Ⅲ期臨床試驗（ENGAGE研究）正在全球招募患者入組。除DB102、DB104外，索元生物近期還公布了其全新發(fā)現(xiàn)的基因治療領域首個預測性生物標志物DGM7，特異性的預測復發(fā)性高級別神經(jīng)膠質瘤（HGG）患者接受基因療法DB107（Toca 511/Toca FC）治療后的療效。