———-CNS創(chuàng)業(yè)社/聚光燈欄目-———

CNS藥物研發(fā)領(lǐng)域
由于某些疾病治療領(lǐng)域同類產(chǎn)品的賽道擁堵加劇以及日趨白熱化的競爭,CNS與心腦血管等慢病領(lǐng)域近幾年才逐漸受到資本更多的關(guān)注,但是目前的關(guān)注度還遠(yuǎn)遠(yuǎn)不夠。因?yàn)槔淆g化社會的提早到來以及人們對生活質(zhì)量要求的逐漸提高,決定了CNS領(lǐng)域必將是一個遠(yuǎn)未滿足但臨床需求巨大的市場。同時,我們需要警惕的是,即使有了資本的關(guān)注,對研發(fā)企業(yè)來說,還只是第一步,因?yàn)镃NS領(lǐng)域?qū)ρ邪l(fā)的積累要求更高,這就決定了企業(yè)必須要有自己扎實(shí)的科研基礎(chǔ),并設(shè)計(jì)出新穎的產(chǎn)品,才是滿足商業(yè)成功和市場需求的合理路徑。
創(chuàng)業(yè)感受:做藥不易,成功可期,酸甜苦辣,樂在其中。
——王玉強(qiáng)博士
喜鵲醫(yī)藥是中國心腦血管和線粒體疾病創(chuàng)新藥研發(fā)領(lǐng)軍企業(yè),一直專注于市場潛力大但臨床需求尚未得到有效滿足的心腦血管和線粒體疾病創(chuàng)新治療藥物的研究開發(fā)。喜鵲醫(yī)藥不僅布局市場潛力巨大的CNS治療領(lǐng)域,在罕見病治療領(lǐng)域,如肌萎縮性側(cè)索硬化癥、Alport 綜合癥、特發(fā)性肺動脈高壓、青年型帕金森病等適應(yīng)癥也進(jìn)行了長期的探索和布局。喜鵲醫(yī)藥集中精力打造心腦血管和線粒體疾病治療平臺,在國內(nèi)藥物研究公司中獨(dú)具特色,具有核心競爭優(yōu)勢。
喜鵲醫(yī)藥在心腦血管和線粒體疾病包括腦卒中、肌萎縮側(cè)索硬化癥(漸凍人)、肺動脈高壓、帕金森病、癡呆癥和糖尿病腎病等領(lǐng)域進(jìn)行了深度布局,在研1類新藥項(xiàng)目10多項(xiàng),已獲得1類化學(xué)新藥臨床批件9項(xiàng),其中治療缺血性腦卒中和治療糖尿病腎病藥物即將開展臨床III期試驗(yàn);治療肌萎縮性側(cè)索硬化癥,肺動脈高壓和阿爾茨海默癥等多個項(xiàng)目正在進(jìn)行臨床II期試驗(yàn)。?
喜鵲醫(yī)藥團(tuán)隊(duì)將中華傳統(tǒng)醫(yī)藥與現(xiàn)代生物醫(yī)學(xué)最新成果相結(jié)合,合成了許多新作用機(jī)理和多功能藥物分子,解決了原來中藥單體很多無法成藥或者療效難以得到普遍認(rèn)可的問題,比如療效太低,在體內(nèi)的分布或代謝達(dá)不到治療需求等缺點(diǎn)。喜鵲醫(yī)藥團(tuán)隊(duì)的藥物設(shè)計(jì)路徑,既是對傳統(tǒng)中醫(yī)藥的“守正創(chuàng)新”,又大幅降低了藥物開發(fā)的風(fēng)險,探索出了一條具有特色的路徑。
我們的TBN項(xiàng)目,就是在傳統(tǒng)中藥川芎的活性單體川芎嗪基礎(chǔ)上做了全新設(shè)計(jì)和創(chuàng)新,大幅提高了母體分子活性和安全性,在已經(jīng)完成的治療腦卒中和糖尿病腎病臨床II期試驗(yàn)上,顯現(xiàn)了非常好的治療效果?;谕瑯拥淖饔脵C(jī)理,我們又開發(fā)了針對罕見病,肌萎縮性側(cè)索硬化癥的臨床II期,肌萎縮性側(cè)索硬化癥俗稱“漸凍人癥”,這個疾病現(xiàn)在治療藥物極其有限,療效更是很難滿足病人需求,可以說是絕癥。我們的項(xiàng)目給這些病人帶來新的希望。?
喜鵲醫(yī)藥團(tuán)隊(duì)對臨床應(yīng)用的一些藥物進(jìn)行重新設(shè)計(jì),力圖打造更安全、更有效的新產(chǎn)品。比如MN-08,是美金剛的一個硝酸酯衍生物。美金剛是我在美國作為核心團(tuán)隊(duì)成員開發(fā)成功的一個重磅炸彈藥物,被全球多個國家批準(zhǔn)治療中重度的阿爾茨海默癥,是目前改善患者認(rèn)知能力最好的一個藥物。喜鵲醫(yī)藥團(tuán)隊(duì)研究這個項(xiàng)目幾十年,后來我們設(shè)計(jì)了更好和全新作用機(jī)理的分子MN-08,這個藥物除了作為新一代治療阿爾茨海默癥的藥物以外,我們還在進(jìn)行肺動脈高壓的臨床II期,以及開發(fā)了眼凝膠制劑治療青光眼。非常有意思的是,在MN-08臨床開發(fā)過程中,我們在健康志愿者身上發(fā)現(xiàn)這個藥物可以降低血壓,特別是降低舒張壓。現(xiàn)在使用的降壓藥物主要是降低收縮壓,而MN-08降低舒張壓的作用比收縮壓要強(qiáng)很多。舒張壓高的病人主要集中在中青年人,臨床上現(xiàn)在還沒有特效的專門針對舒張壓高的降壓藥物。?
除了臨床階段的品種,喜鵲醫(yī)藥還有一系列針對心肌缺血、潰瘍性結(jié)腸炎、帕金森病癥等疾病的全球創(chuàng)新藥物在臨床前研究。
未來3年,喜鵲醫(yī)藥將加大在CNS基礎(chǔ)和臨床研發(fā)方面的投入,并力爭有1-2個新藥完成關(guān)鍵期臨床試驗(yàn),進(jìn)入NDA申報階段。喜鵲醫(yī)藥將積極在國內(nèi)和國際尋找合作伙伴,為藥物盡快市場化奠定基礎(chǔ)。同時,公司將擇機(jī)踏入上市征程,既回報投資者們的信任,又促進(jìn)企業(yè)可持續(xù)發(fā)展。
喜鵲醫(yī)藥的核心團(tuán)隊(duì)深耕CNS領(lǐng)域超過30年,擁有一流的科研實(shí)力,并積累了豐富的臨床開發(fā)經(jīng)驗(yàn)。喜鵲醫(yī)藥現(xiàn)有員工70人,其中10余人具有海外研究背景,博、碩士人才占比超60%。經(jīng)過多年摸索,喜鵲醫(yī)藥組建了不同專業(yè)背景交叉融合,精簡且高效的團(tuán)隊(duì),全面把控新藥研發(fā)的關(guān)鍵環(huán)節(jié),如新藥設(shè)計(jì)、藥物篩選、化學(xué)工藝、注冊申報、臨床研究等,形成了自己特有的藥物設(shè)計(jì)理念和藥物篩選平臺。喜鵲醫(yī)藥開發(fā)的適應(yīng)癥都具有非常大的挑戰(zhàn)和難度,同時也都是市場上極度缺乏有效治療藥物的疾病。因此需要團(tuán)隊(duì)具有扎實(shí)的科學(xué)研究和鉆研精神,并善于學(xué)習(xí)、共同協(xié)作,否則很難發(fā)現(xiàn)這些藥物的特點(diǎn)和特色,做到既攻堅(jiān)克難,又獨(dú)辟蹊徑。
