2022年7月19日，精準(zhǔn)醫(yī)療領(lǐng)軍企業(yè)索元生物宣布，在生物標(biāo)記物指導(dǎo)下DB104（liafensine）用于治療抗難治性抑郁癥（TRD）的國際多中心臨床Ⅱb期試驗(yàn)（ENLIGHTEN研究）獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)。
DB104（liafensine）是一款全球首創(chuàng)新藥（first-in-class），可特異性地抑制在抑郁癥中起重要作用的5-羥色胺、去甲腎上腺素、和多巴胺的再攝取。DB104最初由AMRI/BMS研發(fā)，在已完成的十余個(gè)臨床試驗(yàn)中，展現(xiàn)了良好的安全性，未出現(xiàn)因不良事件導(dǎo)致的停藥。索元生物于2017年獲得了DB104在全球的研發(fā)、生產(chǎn)、及銷售權(quán)利。其后，索元生物通過其獨(dú)特的DGM生物標(biāo)志物發(fā)現(xiàn)平臺(tái)，發(fā)現(xiàn)了一個(gè)全新的與DB104降低抑郁癥主要臨床指標(biāo)MADRS評(píng)分高度相關(guān)的生物標(biāo)志物，并命名為Denovo Genomic Marker 4（DGM4）。
根據(jù)今年年初美國食品藥品管理局（FDA）的批準(zhǔn)，索元生物已在美國啟動(dòng)ENLIGHTEN研究，隨著藥監(jiān)局此次批準(zhǔn)該臨床試驗(yàn)，ENLIGHTEN正式在全球全面開展臨床IIb期試驗(yàn)。ENLIGHTEN研究是索元生物繼DB102（enzastaurin）治療彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤和腦膠質(zhì)母細(xì)胞瘤的國際多中心Ⅲ期臨床試驗(yàn)后，開展的第三個(gè)國際多中心臨床試驗(yàn)。該試驗(yàn)是首個(gè)應(yīng)用精準(zhǔn)醫(yī)療的中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）臨床試驗(yàn)，如獲成功將可能成為CNS領(lǐng)域新藥研發(fā)的一個(gè)里程碑。
索元生物首席技術(shù)官盧小雄博士表示：“相比腫瘤領(lǐng)域?qū)映霾桓F的創(chuàng)新藥，CNS領(lǐng)域新藥研發(fā)的進(jìn)展要緩慢得多。過去十年中一系列腫瘤創(chuàng)新藥的成功，很多是依托于在生物標(biāo)志物指導(dǎo)下的精準(zhǔn)醫(yī)療，而CNS領(lǐng)域鮮有通過生物標(biāo)志物來針對(duì)性地篩選有效人群的成功案例。難治性抑郁癥領(lǐng)域一直存在重大未滿足的臨床需求，多年來鮮有新機(jī)制藥物上市，臨床醫(yī)生對(duì)此也束手無策。我們非常期待能夠在生物標(biāo)志物DGM4指導(dǎo)下早日將DB104首創(chuàng)新藥帶給全球難治性抑郁癥患者，并借助精準(zhǔn)醫(yī)療為CNS領(lǐng)域帶來變革。繼FDA批準(zhǔn)后，NMPA對(duì)ENLIGHTEN臨床試驗(yàn)的批準(zhǔn)將全面地加速這一進(jìn)程?！?/span>
難治性抑郁癥（TRD）
抑郁癥（MDD）是一種常見的精神疾病，MDD患者人數(shù)在中國超過3,000萬，在美國超過1,500萬。目前，1/3至半數(shù)MDD患者在足量足療程接受兩種或以上不同抗抑郁藥物治療后癥狀改善十分有限，即為難治性抑郁癥（Treatment-Resistant Depression，TRD）。TRD給患者、患者家庭、以及全社會(huì)帶來沉重的精神、生理、和經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，這一領(lǐng)域存在著嚴(yán)重未滿足的臨床需求。
索元生物
索元生物是一家以高效的精準(zhǔn)醫(yī)療技術(shù)開發(fā)多款面向全球市場的首創(chuàng)新藥（first-in-class）的生物醫(yī)藥公司。公司針對(duì)未滿足臨床需求的重大疑難病癥，如腫瘤及中樞神經(jīng)類疾病，收購或引進(jìn)后期臨床試驗(yàn)失敗但已證明其安全性且顯示對(duì)部分患者有效的創(chuàng)新藥，并獲得該等創(chuàng)新藥的全球或全球絕大部分地區(qū)權(quán)益。通過公司獨(dú)特的生物標(biāo)志物發(fā)現(xiàn)平臺(tái)，尋獲到經(jīng)獨(dú)立驗(yàn)證的可預(yù)測藥效的生物標(biāo)志物，進(jìn)而重新開展以生物標(biāo)志物為指導(dǎo)的國際多中心臨床試驗(yàn)，最終開發(fā)出面向全球市場的創(chuàng)新藥。公司的經(jīng)營宗旨是以精準(zhǔn)醫(yī)療為核心，快速高效地研發(fā)一批擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)、治療重大疾病、面向世界的首創(chuàng)新藥，解決全球患者未滿足的臨床需求。
針對(duì)存在嚴(yán)重未滿足臨床需求的腫瘤和CNS領(lǐng)域，索元生物目前擁有已開發(fā)至臨床后期的八個(gè)產(chǎn)品。其中，DB102（enzastaurin）用于一線治療彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）的國際多中心Ⅲ期臨床試驗(yàn)（ENGINE研究）目前已經(jīng)完成受試者入組，DB102用于一線治療腦膠質(zhì)母細(xì)胞瘤（GBM）的國際多中心Ⅲ期臨床試驗(yàn)（ENGAGE研究）正在全球招募患者入組，DB104（liafensine）用于治療難治性抑郁癥（TRD），已取得美國FDA和中國NMPA的批準(zhǔn)并啟動(dòng)國際多中心Ⅱb期臨床試驗(yàn)（ENLIGHTEN研究）。繼發(fā)現(xiàn)可預(yù)測DB102和DB104療效的生物標(biāo)志物DGM1、DGM4，索元生物還發(fā)現(xiàn)了基因治療領(lǐng)域首個(gè)預(yù)測性生物標(biāo)志物DGM7，特異性的預(yù)測復(fù)發(fā)性高級(jí)別神經(jīng)膠質(zhì)瘤（HGG）患者接受基因療法DB107（Toca 511/Toca FC）治療后的療效。