2022年8月4日，全球精準(zhǔn)醫(yī)療領(lǐng)軍企業(yè)索元生物宣布，其在生物標(biāo)記物指導(dǎo)下DB104（liafensine）用于治療難治性抑郁癥的國際多中心臨床 Ⅱb 期試驗ENLIGHTEN研究，其首例受試者已于美國完成入組。ENLIGHTEN研究是索元生物繼DB102治療彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤和腦膠質(zhì)母細(xì)胞瘤的國際 Ⅲ 期臨床后，開展的第三個國際臨床試驗，也是中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）領(lǐng)域開展的首個生物標(biāo)志物指導(dǎo)下的臨床試驗。
ENLIGHTEN研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、國際多中心 Ⅱb 期臨床研究，將入組180例難治性抑郁癥（TRD）的患者，以評估DB104（liafensine）在TRD患者中的療效和安全性。美國食品藥品管理局（FDA）及中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）于今年先后批準(zhǔn)了ENLIGHTEN研究的IND申請。
DB104是一款全球首創(chuàng)新藥（First-in-class），可特異性地抑制在抑郁癥中起重要作用的5-羥色胺、去甲腎上腺素和多巴胺的再攝取。Liafensine是最初由BMS/AMRI開發(fā)，在已完成的十余個臨床試驗中，DB104展現(xiàn)了良好的安全性，未出現(xiàn)因不良事件導(dǎo)致的停藥。索元生物于2017年獲得了liafensine在全球的研發(fā)、生產(chǎn)及銷售權(quán)利。根據(jù)回顧性臨床數(shù)據(jù)分析，DB104在DGM4（由索元生物于2020年宣布發(fā)現(xiàn)的全新生物標(biāo)記物Denovo Genomic Marker 4）陽性的患者中呈現(xiàn)優(yōu)異療效。
抑郁癥（MDD）是一種常見的精神疾病，MDD患者人數(shù)在中國超過3,000萬，在美國超過1,500萬。目前，1/3至半數(shù)MDD患者在足量足療程接受兩種或以上不同抗抑郁藥物治療后癥狀改善十分有限，即為難治性抑郁癥（Treatment-Resistant Depression，TRD）。TRD給患者、患者家庭以及全社會帶來沉重的精神、生理和經(jīng)濟負(fù)擔(dān)，這一領(lǐng)域存在著嚴(yán)重未滿足的臨床需求。
索元生物高級副總裁Larry Alphs博士表示：“我們非常高興首例患者完成入組并在生物標(biāo)志物DGM4指導(dǎo)下繼續(xù)推進(jìn)此次國際臨床試驗，期待難治性抑郁癥患者能夠從ENLIGHTEN研究中獲益。希望通過我們的努力，以更加科學(xué)有效的個體化醫(yī)學(xué)方式開發(fā)這款抗TRD新藥，早日將這款首創(chuàng)新藥帶給患者，并借助精準(zhǔn)醫(yī)療為CNS領(lǐng)域帶來變革。”
關(guān)于索元生物
索元生物是一家以高效的精準(zhǔn)醫(yī)療技術(shù)開發(fā)多款面向全球市場的首創(chuàng)新藥（First-in-class）的生物醫(yī)藥公司。公司針對未滿足臨床需求的重大疑難病癥，如腫瘤及中樞神經(jīng)類疾病，收購或引進(jìn)后期臨床試驗失敗但已證明其安全性且顯示對部分患者有效的創(chuàng)新藥，并獲得該等創(chuàng)新藥的全球或全球絕大部分地區(qū)權(quán)益。通過公司獨特的生物標(biāo)志物發(fā)現(xiàn)平臺，尋獲到經(jīng)獨立驗證的可預(yù)測藥效的生物標(biāo)志物，進(jìn)而重新開展以生物標(biāo)志物為指導(dǎo)的國際多中心臨床試驗，最終開發(fā)出面向全球市場的創(chuàng)新藥。公司的經(jīng)營宗旨是以精準(zhǔn)醫(yī)療為核心，快速高效地研發(fā)一批擁有自主知識產(chǎn)權(quán)、治療重大疾病、面向世界的首創(chuàng)新藥（First-in-class），解決全球患者未滿足的臨床需求。
針對存在嚴(yán)重未滿足臨床需求的腫瘤和CNS領(lǐng)域，索元生物目前擁有已開發(fā)至臨床后期的八個產(chǎn)品。其中，DB102（enzastaurin）用于一線治療彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）的國際多中心Ⅲ期臨床試驗（ENGINE研究），DB102用于一線治療腦膠質(zhì)母細(xì)胞瘤（GBM）的國際多中心 Ⅲ 期臨床試驗（ENGAGE研究）正在全球招募患者入組。繼發(fā)現(xiàn)可預(yù)測DB102和DB104療效的生物標(biāo)志物DGM1、DGM4，索元生物還全新發(fā)現(xiàn)了基因治療領(lǐng)域首個預(yù)測性生物標(biāo)志物DGM7，特異性的預(yù)測復(fù)發(fā)性高級別神經(jīng)膠質(zhì)瘤（HGG）患者接受基因療法DB107（Toca 511/Toca FC）治療后的療效。