近日，蘇州安天圣施醫(yī)藥科技有限公司（以下簡稱“安天圣施”或“公司”）完成2000萬元Pre-A輪融資，本輪融資由和瑞創(chuàng)投獨家投資。所投資金將用于新品研發(fā)、臨床試驗、注冊申報等。

蘇州安天圣施醫(yī)藥科技有限公司，成立于2017年4月1日，位于蘇州工業(yè)園區(qū)，公司系中國首個以RNA剪接和RNA編輯為靶標(biāo)研發(fā)反義寡核苷酸（antisense oligonucleotide, ASO）藥物的公司，擁有多項國際最新ASO技術(shù)。公司有多個項目在推進中，其中針對DMD（杜氏肌營養(yǎng)不良癥）、SCA3（脊髓小腦性共濟失調(diào)3型）等疾病的藥物研發(fā)已取得重要進展。公司創(chuàng)始人華益民是ASO藥物領(lǐng)域全球頂級的科學(xué)家，是全球銷售最多小核酸藥物諾西那生（Nusinersen, 商品名Spinraza）的主要發(fā)明人。公司在原有技術(shù)基礎(chǔ)上優(yōu)化升級，發(fā)明了新一代干預(yù)RNA剪接的5D-ASO和新型ASO誘導(dǎo)RNA編輯的ANISPR等以ASO為核心的新藥研發(fā)技術(shù)。

ASO技術(shù)在治療罕見病方面前景巨大

2020年，受到新冠疫情的影響，以mRNA 疫苗為代表的核酸類生物醫(yī)藥技術(shù)快速發(fā)展，小核酸類藥物也逐步在全球擴大規(guī)模。根據(jù)相關(guān)材料，預(yù)計到2030年全球ASO藥物市場將會達到646.4億美元。ASO作為小核酸藥物中最為成熟的技術(shù)路線，代表了RNA靶向藥物的發(fā)展方向之一。

將寡核苷酸療法有效遞送到多種組織中仍然是一個主要的挑戰(zhàn)。寡核苷酸通常是大的親水性多聚陰離子（單鏈ASO 約為4–10kDa， 雙鏈siRNA約為14kDa），這種特性意味著它們不容易通過質(zhì)膜。到目前為止，幾乎所有已獲批上市的核酸藥物都集中在局部給藥（例如，眼睛）或?qū)Ω闻K的遞送，而第一款重磅核酸藥物諾西那生則通過腰椎穿刺遞送至脊髓。安天圣施創(chuàng)始人華益民教授正是剪接轉(zhuǎn)換ASO促進SMN2外顯子列入技術(shù)的發(fā)明者，即藥物諾西那生臨床前研發(fā)的關(guān)鍵科學(xué)家。SMA患者的SMN1基因出現(xiàn)突變，導(dǎo)致該基因無法表達SMN蛋白。幸運的是，人類還有一個SMN2基因，可以產(chǎn)生少量SMN蛋白。但是正常情況下，SMN2的前體mRNA在被剪接的過程中刪除了外顯子7（正常的SMN1 保留了外顯子7），導(dǎo)致最終生成了截短的蛋白，無功能且不夠穩(wěn)定。Nusinersen的作用則是確保SMN2的mRNA保留住外顯子7從而翻譯正常SMN蛋白，達到治療效果。公司的新一代技術(shù)可以提高ASO效率5倍以上，將對肝外組織疾病、特別是罕見病的ASO藥物研發(fā)帶來希望。

創(chuàng)始人為ASO藥物核心技術(shù)的全球領(lǐng)軍人物

公司創(chuàng)始人華益民博士，1998年獲中山大學(xué)博士學(xué)位，2000年留學(xué)美國從事脊髓性肌萎縮癥的研究，2015年全職回國任蘇州大學(xué)特聘教授、博導(dǎo)，2017年創(chuàng)辦安天圣施。華博士已在Nature、Science等國際頂級期刊發(fā)表40余篇高水準(zhǔn)的論文、被引6000余次，在美國冷泉港實驗室工作期間發(fā)明治療脊髓性肌萎縮癥的反義核酸藥物Spinraza，該藥2016年12月23日獲美國FDA批準(zhǔn)上市，2019年初在中國上市，目前年銷售額約20億美元。幾年來，諾西那生已在全世界挽救了成千上萬脊髓性肌萎縮癥兒童的生命。