2023年2月3日，由端到端人工智能（AI）驅(qū)動(dòng)的臨床階段生物技術(shù)公司英矽智能（Insilico Medicine）宣布，公司首個(gè)全新機(jī)制抗特發(fā)性肺纖維化候選藥物INS018_055獲得美國(guó)食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格認(rèn)定。

INS018_055是一款具有全球首創(chuàng)潛力的小分子抑制劑，具有全新靶點(diǎn)和新穎的化學(xué)結(jié)構(gòu)，由英矽智能自主研發(fā)的生成式人工智能平臺(tái)Pharma.AI所發(fā)現(xiàn)和設(shè)計(jì)。該候選藥物正在被開(kāi)發(fā)用于治療特發(fā)性肺纖維化（IPF），一種導(dǎo)致肺功能進(jìn)行性、不可逆轉(zhuǎn)下降的慢性肺部疾病。IPF在全球范圍內(nèi)存在大量未被滿足的臨床需求，隨著病情進(jìn)展和肺部損傷的加重，患者呼吸功能將不斷惡化，嚴(yán)重者最后可致死亡。

英矽智能于2022年2月和5月先后在新西蘭和中國(guó)啟動(dòng)INS018_055的 I 期臨床試驗(yàn)，這也是首個(gè)在中國(guó)進(jìn)入臨床階段的由AI輔助發(fā)現(xiàn)和設(shè)計(jì)的候選藥物，兩地均已于2022年底完成最后一例受試者隨訪。I 期臨床試驗(yàn)的頂線數(shù)據(jù)表明，該候選藥物具有良好的安全性、耐受性和藥代動(dòng)力學(xué)特征。英矽智能計(jì)劃在2023年早期在中國(guó)率先開(kāi)啟INS018_055的 II 期臨床試驗(yàn)，并同步向FDA提交在美國(guó)的 II 期臨床試驗(yàn)申請(qǐng)。

孤兒藥(Orphan drug)又稱(chēng)罕見(jiàn)病藥，指用于預(yù)防、治療、診斷罕見(jiàn)病的藥品，美國(guó)FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定適用于在美國(guó)每年患病人數(shù)低于20萬(wàn)人的罕見(jiàn)病的藥物。獲得美國(guó)FDA孤兒藥資格認(rèn)定，將有助于INS018_055在美國(guó)的后續(xù)研發(fā)及商業(yè)化計(jì)劃，并享受一定的政策支持，包括臨床試驗(yàn)費(fèi)用稅收減免、免除NDA申請(qǐng)費(fèi)用、上市后7年美國(guó)市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)等。

英矽智能聯(lián)合首席執(zhí)行官、首席科學(xué)官任峰博士表示：“INS018_055是英矽智能在生成式人工智能平臺(tái)Pharma.AI的支持下發(fā)現(xiàn)的、具有全球首創(chuàng)潛力的抗纖維化候選藥物。此次針對(duì)特發(fā)性肺纖維化適應(yīng)癥獲得孤兒藥資格認(rèn)定是INS018_055產(chǎn)品開(kāi)發(fā)的重要里程碑，這將鼓舞英矽智能的研發(fā)團(tuán)隊(duì)進(jìn)一步推動(dòng)后續(xù)臨床驗(yàn)證，加速滿足臨床需求，惠及全球患者?！?/span>

關(guān)于英矽智能

英矽智能是一家由端到端人工智能（AI）驅(qū)動(dòng)的臨床階段藥物研發(fā)公司，通過(guò)下一代人工智能系統(tǒng)連接生物學(xué)、化學(xué)和臨床試驗(yàn)分析，利用深度生成模型、強(qiáng)化學(xué)習(xí)、轉(zhuǎn)換模型等現(xiàn)代機(jī)器學(xué)習(xí)技術(shù)，構(gòu)建強(qiáng)大且高效的人工智能藥物研發(fā)平臺(tái)，識(shí)別全新靶點(diǎn)并生成具有特定屬性分子結(jié)構(gòu)的候選藥物。英矽智能聚焦癌癥、纖維化、免疫、中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病、衰老相關(guān)疾病等未被滿足醫(yī)療需求領(lǐng)域，推進(jìn)并加速創(chuàng)新藥物研發(fā)。

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