2023年8月18日，合肥星眸生物科技有限公司支持的臨床研究在中國科學(xué)技術(shù)大學(xué)附屬第一醫(yī)院（安徽省立醫(yī)院）順利完成低劑量組最后一例受試者入組給藥。至此，低劑量組的患者入組工作已圓滿完成。XMVA09是國內(nèi)首個(gè)玻璃體注射（IVT）感染視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞（RPE）的濕性年齡相關(guān)性黃斑變性（wAMD）基因治療產(chǎn)品，創(chuàng)新性的AAV衣殼與VEGF、ANG-2雙抗的融合設(shè)計(jì)有望實(shí)現(xiàn)更優(yōu)的療效與安全性，更廣的臨床應(yīng)用場景，為患者帶來更為可及的治療手段。截至目前，該臨床研究低劑量組患者的隨訪數(shù)據(jù)顯示了XMVA09良好的安全性和初步療效。
星眸生物聯(lián)合創(chuàng)始人、首席執(zhí)行官才源博士表示：“患者用藥后安全有效，這是最重要的里程碑！濕性黃斑變性治療中，抗體藥物的頻繁注射一直是患者依從度低的核心問題，通過基因治療干預(yù)可以實(shí)現(xiàn)一次注射持續(xù)數(shù)年有效，給患者帶來了巨大的便利性。而基因治療過程中，視網(wǎng)膜下腔注射的安全性差，極易引發(fā)白內(nèi)障和黃斑裂孔等嚴(yán)重視覺損害的副作用，且操作復(fù)雜、學(xué)習(xí)曲線較長，過程中反復(fù)下針更是增加了損害的發(fā)生概率。
星眸研發(fā)團(tuán)隊(duì)堅(jiān)信，基礎(chǔ)科學(xué)是解決臨床需求的關(guān)鍵路徑和底層基石。XMVA09通過對于AAV衣殼的創(chuàng)新性改造，實(shí)現(xiàn)玻璃體注射給藥，顯著提高了術(shù)式的安全性，同時(shí)在感染特性上實(shí)現(xiàn)了比下腔注射更優(yōu)的RPE細(xì)胞靶向性。表達(dá)產(chǎn)物設(shè)計(jì)上憑借雙抗靶點(diǎn)的加持，可最大程度上滿足患者的臨床需求。”
低劑量組首例患者已接受了6個(gè)月的臨床觀察，安全性良好，且患者的最佳矯正視力（BCVA）有所改善，視網(wǎng)膜中央?yún)^(qū)域厚度（CRT）也持續(xù)穩(wěn)定，未發(fā)生進(jìn)一步增厚水腫。這給予了星眸團(tuán)隊(duì)巨大信心，也為后續(xù)高劑量組的推進(jìn)奠定了堅(jiān)實(shí)的基礎(chǔ)。
星眸生物首席醫(yī)學(xué)官苗博龍博士強(qiáng)調(diào)：“玻璃體注射和下腔注射聽起來只是文字的區(qū)別，但背后患者、醫(yī)生承擔(dān)的風(fēng)險(xiǎn)卻是大大不同，星眸生物為此付出了巨大的努力來解決這一挑戰(zhàn)，盡最大可能保障患者的100%安全。這是能力，也是擔(dān)當(dāng)。創(chuàng)新、科技和關(guān)愛患者是制藥人的核心價(jià)值觀，也是星眸的優(yōu)勢所在，我們承諾將繼續(xù)致力于推動醫(yī)藥科技的發(fā)展，為患者提供更多高質(zhì)量的治療選擇?！?/span>
星眸生物將以持續(xù)的努力和創(chuàng)新，為醫(yī)藥行業(yè)的進(jìn)步做出更大貢獻(xiàn)，讓基礎(chǔ)科學(xué)的探索，全面面向臨床需求，造福廣大患者。
關(guān)于注射用XMVA09：
1）相比于傳統(tǒng)抗體治療藥物1-3個(gè)月的注射周期，XMAV09通過基因治療的原理，對wAMD產(chǎn)生持續(xù)的治療作用，將極大的惠及廣大患者；
2）XMVA09采用的全新AAV衣殼，利用玻璃體腔注射即可感染到緊貼脈絡(luò)膜病灶的色素上皮層（RPE)細(xì)胞，更利于后續(xù)臨床應(yīng)用；
3）XMVA09采用的是全新雙抗設(shè)計(jì)，通過靶向血管內(nèi)皮生長因子（VEGF）和血管生成素-2（ANG-2）雙靶點(diǎn)，提高藥物的治療效果，增加了對于VEGF不敏感患者的覆蓋。
關(guān)于星眸生物
是一家基于前沿基因編輯技術(shù)開發(fā)與眼科疾病基因治療產(chǎn)品研發(fā)的高新技術(shù)企業(yè)，聚焦眼科基因治療藥物開發(fā)，致力于中國人自主可用的眼科基因治療藥物，讓中國人看得更久，看得更好。在研發(fā)端團(tuán)隊(duì)擁有三大核心技術(shù)平臺：AAV雙抗平臺、病毒衣殼篩選平臺、基因編輯平臺。
正積極推進(jìn)基因治療向眼科大適應(yīng)癥進(jìn)軍公司以眼科為突破口，尤其是年齡相關(guān)性黃斑變性為代表的常見眼科疾病為主要切入點(diǎn)，先發(fā)產(chǎn)品深耕濕性 AMD（wet AMD）這一賽道，已實(shí)現(xiàn)體內(nèi)體外藥效顯著優(yōu)于美國 III 期臨床頭部產(chǎn)品，并配合自有的新衣殼在該領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)了玻璃體腔注射的術(shù)式，即將開始 IND 申報(bào)，很快會進(jìn)入注冊臨床研究階段，未來將為臨床使用提供便利，惠及數(shù)千萬 AMD 患者群體。