2024年9月18日，智康弘義宣布其核心管線之一的高選擇性內(nèi)皮素受體A（ETA）小分子拮抗劑SC0062膠囊通過國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）評審并完成相應(yīng)公示程序，正式納入突破性治療品種名單，用于治療伴有蛋白尿的IgA腎病，這是本項目研發(fā)進程中獲得的又一項重大里程碑式成果。
圖片來源：CDE官網(wǎng)
此次SC0062獲得CDE授予突破性治療品種的認定是基于一項名為2-SUCCEED的臨床II期試驗中IgA腎病隊列的優(yōu)異結(jié)果，臨床數(shù)據(jù)顯示SC0062與安慰劑組相比能夠顯著降低蛋白尿，且在不同劑量組間呈現(xiàn)出明確的量效關(guān)系，結(jié)果具有顯著的臨床意義和統(tǒng)計學(xué)意義。
同時，SC0062在研究中表現(xiàn)出非常出色的安全性，在接受SC0062治療的患者中未觀察到水鈉潴留等不良反應(yīng)。此外，在接受SGLT2抑制劑作為基礎(chǔ)治療的患者中，SC0062和SGLT2抑制劑聯(lián)合使用在研究中同樣展示出良好的安全性。
SC0062項目2-SUCCEED臨床II期研究旨在分別評估SC0062膠囊在IgA腎病隊列、糖尿病腎病（DKD）隊列中的有效性和安全性。IgA腎病隊列已完成揭盲和生物統(tǒng)計分析工作，完整臨床數(shù)據(jù)將于近期全球首發(fā)公布。
此外，DKD隊列也將于第四季度按計劃完成揭盲。
IgA腎病作為全球范圍內(nèi)最常見的原發(fā)性腎小球疾病之一，大量確診患者在10至20年內(nèi)會發(fā)展為終末期腎病（ESRD），需要進行透析或腎移植。目前，IgA腎病藥物的開發(fā)逐漸成為國際熱點，但更具安全、有效和依從性的新一代創(chuàng)新藥物仍為臨床亟需，以更好滿足慢性病患者長期用藥需求，延緩或降低疾病發(fā)展成為終末期腎病的風險。
近年來多項國際研究表明，內(nèi)皮素受體拮抗劑可以改善腎血流量、減少蛋白尿、減輕炎癥和纖維化過程，是治療IgA腎病等慢性腎臟病的重要治療選擇之一。SC0062是一款針對慢性腎臟病進行全新分子設(shè)計、對內(nèi)皮素受體A（ETA）具有獨特高選擇性的小分子拮抗劑，I期健康人研究和2-SUCCEED II期臨床試驗IgA隊列的研究結(jié)果充分顯示，SC0062已超越全球臨床在研分子，極具Best-in-class (同類最佳）特質(zhì)。
下一階段，基于SC0062突出的臨床表現(xiàn)與監(jiān)管機構(gòu)的認可，公司將盡快啟動這款潛在同類最佳分子的國內(nèi)及全球III期臨床研究。為此公司正積極籌備由全球最具權(quán)威的腎病學(xué)專家組成的III期臨床專家委員會，委員會主席將由著名的國際腎病學(xué)專家、荷蘭格羅寧根大學(xué)醫(yī)學(xué)中心的Hiddo Heerspink教授擔任。
此前，Hiddo Heerspink教授在審閱2-SUCCEED 臨床II期研究結(jié)果后表示，SC0062明確的量效關(guān)系、顯著的降低蛋白尿效果，以及安全性方面良好的表現(xiàn)令人興奮，十分期待SC0062品種能在不久的將來給全球IgA腎病患者以及更廣泛的慢性腎臟病患者帶來新的治療選擇。
突破性治療藥物是指用于防治嚴重危及生命或者嚴重影響生存質(zhì)量的疾病且尚無有效防治手段或者與現(xiàn)有治療手段相比有足夠證據(jù)表明具有明顯臨床優(yōu)勢的創(chuàng)新藥或者改良型新藥。
突破性治療品種認定政策旨在加速具有顯著臨床優(yōu)勢的新藥研發(fā)和上市進程，對于被納入突破性治療品種名單的藥物，CDE將優(yōu)先配置資源對該藥物的開發(fā)進行指導(dǎo)。
該政策自2020年實施以來，在促進創(chuàng)新藥物快速進入市場、滿足臨床急需方面發(fā)揮了重要作用。
SC0062是全球前三位進入臨床的治療慢性腎臟病的內(nèi)皮素受體A（ETA）小分子拮抗劑，是一款高潛力的Best-in-Class藥物，目前已被CDE納入突破性治療品種名單，擬用于治療伴有蛋白尿的IgA腎病。
SC0062針對慢性腎臟病進行了全新的分子設(shè)計，具有獨特的ETA高選擇性，目標在保證療效的同時進一步提升藥物安全性。
臨床前研究表明，SC0062具有良好的活性，能夠有效改善急性腎損傷和慢性腎臟病模型的病理評分。在已完成的臨床I期研究中，SC0062表現(xiàn)出良好的安全性和耐受性及藥代動力學(xué)特征，同時未發(fā)現(xiàn)水鈉潴留等副作用。
SC0062目前正在開展一項針對伴有蛋白尿的慢性腎臟病的II期臨床研究（2-SUCCEED），該項研究是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照、劑量范圍探索、2隊列（IgA腎病隊列和糖尿病腎病隊列）設(shè)計的臨床研究，旨在評估SC0062膠囊在伴有蛋白尿的慢性腎臟病患者中的有效性和安全性，由浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第一醫(yī)院腎臟病中心主任、中華醫(yī)學(xué)會腎臟病學(xué)分會前主任委員陳江華教授擔任主要研究者，并已在全國四十多家臨床機構(gòu)同步開展。
2-SUCCEED研究目前已超額完成2個隊列全部受試者入組，其中IgA腎病試驗已達到臨床主要終點，DKD試驗正在進行中，預(yù)計將于今年第四季度獲得揭盲結(jié)果。
“做好藥，為生命更美好/Better Medicine for Better Life”，是智康弘義的崇高使命。
智康弘義成立于2017年12月，公司以患者和疾病為中心，高度重視疾病生物學(xué)在新藥研制中的基礎(chǔ)性作用，優(yōu)先專注于腫瘤、腎病等疾病“BIC/FIC”創(chuàng)新藥物的研發(fā)、臨床試驗和商業(yè)化。
自公司成立以來，在化學(xué)小分子、單克隆抗體、雙特異性抗體、抗體偶聯(lián)藥物（ADC）等不同技術(shù)領(lǐng)域均進行了管線布局，憑借高效的研發(fā)和運營模式，目前已有多款新藥處于I期/II期階段，臨床PI均由領(lǐng)域內(nèi)頂級專家擔任，臨床試驗的質(zhì)量和進度延續(xù)了產(chǎn)品臨床前研發(fā)的優(yōu)勢，均處于全球領(lǐng)先水平。
產(chǎn)品管線中，針對慢性腎臟?。–KD）進行開發(fā)的高選擇性內(nèi)皮素受體A（ETA）拮抗劑SC0062在臨床II期2-SUCCEED研究中的IgA腎病試驗已達到主要終點，基于該試驗的優(yōu)異結(jié)果SC0062已被CDE納入突破性治療品種名單；該研究中的糖尿病腎病（DKD）試驗正在進行中，計劃第四季度完成揭盲。下一階段，公司目標于年內(nèi)啟動該項目的III期臨床研究，旨在進一步擴大在CKD領(lǐng)域的領(lǐng)先優(yōu)勢。
公司全球獨家開發(fā)的靶向CDH3的抗體偶聯(lián)藥物BC3195已在中美同步開展臨床，全球首款靶向GPC3的抗體偶聯(lián)藥物BC2027也于近期獲批美國臨床，進一步加強了公司腫瘤管線在全球范圍內(nèi)的優(yōu)勢。此外，公司另有多款FIC的ADC和雙抗產(chǎn)品處于臨床前開發(fā)或Pre-IND階段。?
智康弘義已組建了一支多學(xué)科交叉背景的核心管理團隊，領(lǐng)導(dǎo)公司全生命周期的研發(fā)業(yè)務(wù)，同時也配備了熟悉中美市場環(huán)境的運營團隊，系統(tǒng)性地保證了公司全流程研發(fā)質(zhì)量和效率。公司將進一步增強新技術(shù)和全球商業(yè)化的布局，以鞏固公司領(lǐng)先的綜合研發(fā)實力，助力拓展海外市場。
智康弘義正以“快速成長為中國領(lǐng)先，擁有持續(xù)創(chuàng)新能力、核心組合產(chǎn)品、多樣化創(chuàng)新療法，及深度商業(yè)化能力的生物醫(yī)藥公司”為目標，致力于更好、更多地造福全球患者，為中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的新一輪發(fā)展貢獻力量。