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睿健醫(yī)藥MDS2024年會首次公布NouvNeu001臨床進(jìn)展 | 項目進(jìn)展

國際帕金森和運(yùn)動障礙協(xié)會 (MDS) 是全球最權(quán)威的專業(yè)協(xié)會,由臨床醫(yī)生、科學(xué)家和其他醫(yī)療保健專業(yè)人士組成,致力于運(yùn)動障礙疾病的科學(xué)探索、學(xué)術(shù)演技和教育,為全球運(yùn)動障礙疾病患者帶來可持續(xù)的福祉。MDS組織全球科學(xué)家,臨床專家,藥物開發(fā)機(jī)構(gòu)以及患者團(tuán)體,對目前一些最難診斷和治療的運(yùn)動障礙疾病進(jìn)行多維度的探索,這些疾病包括帕金森病、相關(guān)的神經(jīng)退行性和神經(jīng)發(fā)育障礙、多動性運(yùn)動障礙以及肌張力和運(yùn)動控制異常。MDS 成立于 1985 年,由 Stanley Fahn 教授和 C. David Marsden 教授發(fā)起,于 1992 年與國際運(yùn)動障礙醫(yī)學(xué)協(xié)會合并。2013年,運(yùn)動障礙協(xié)會正式更名為國際帕金森和運(yùn)動障礙協(xié)會,以強(qiáng)調(diào)帕金森病護(hù)理和研究在運(yùn)動障礙領(lǐng)域日益增長的重要性。


睿健醫(yī)藥MDS2024年會首次公布NouvNeu001臨床進(jìn)展 | 項目進(jìn)展


2023年睿健醫(yī)藥首次參加在丹麥哥本哈根舉行的MDS年會,充分學(xué)習(xí)了領(lǐng)域前沿進(jìn)展;2024年在美國費(fèi)城MDS年會上,睿健醫(yī)藥以海報形式展示了首個帕金森細(xì)胞治療產(chǎn)品NouvNeu001數(shù)據(jù),并且首次公布了NouvNeu001臨床I期低劑量組安全性及有效性的重要發(fā)現(xiàn)。結(jié)果顯示:低劑量組受試者整體安全性良好,無細(xì)胞藥物相關(guān)AE或SAE反應(yīng),且受試者在接受移植僅三個月后UPDRS III部分運(yùn)動功能表現(xiàn)出平均近20分的改善,還表現(xiàn)出異動減少,開期時間延長等積極效果;PET影像分析也證實了隨著移植時間的增加,移植區(qū)域多巴胺轉(zhuǎn)運(yùn)活性顯著增強(qiáng)。同時,睡眠PSQI和生活質(zhì)量PDQ39的數(shù)據(jù)也表明受試者非運(yùn)動癥狀的改善。NouvNeu001階段性成果初步證實了化學(xué)誘導(dǎo)功能型多巴胺前體細(xì)胞產(chǎn)品對中晚期帕金森病的治療效果。此次會議上,睿健團(tuán)隊與國際同行進(jìn)行了充分的交流,NouvNeu001的臨床數(shù)據(jù)得到了患者團(tuán)體,臨床專家,國際投資機(jī)構(gòu)及跨國藥企的關(guān)注和贊揚(yáng)。


NouvNeu001注射液由睿健醫(yī)藥完全自主開發(fā),為一種化學(xué)誘導(dǎo)的功能型人源多巴胺能神經(jīng)元前體細(xì)胞,是全球首個進(jìn)入臨床階段的基于化學(xué)誘導(dǎo)的通用型細(xì)胞治療產(chǎn)品,在2023年8月獲得國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)批準(zhǔn)開展I-II期聯(lián)合臨床研究,2024年3月,美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)正式授予睿健醫(yī)藥帕金森管線NouvNeu001特殊豁免權(quán),并于2024年6月正式批準(zhǔn)了睿健醫(yī)藥帕金森管線NouvNeu001的海外IND申請。


睿健醫(yī)藥已經(jīng)成為在全球iPSC衍生細(xì)胞治療帕金森病領(lǐng)域,注冊性臨床階段積累患者數(shù)據(jù)最多的公司。睿健團(tuán)隊將進(jìn)一步打磨細(xì)節(jié),為廣大患者提供更好的臨床方案。