目前，ISM6331臨床許可相關(guān)信息已于國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)公示，成為英矽智能在中國獲得臨床試驗批件的第8款自研1類新藥。此前，ISM6331已于2024年6月獲得孤兒藥認定（Orphan Drug Designation, ODD），用于間皮瘤治療，后續(xù)將有資格享受指定適應(yīng)癥獲批后的七年市場獨占期、特定稅收抵扣、專項資金支持、行政費用豁免等優(yōu)惠和激勵政策。

ISM6331靶向轉(zhuǎn)錄增強相關(guān)結(jié)構(gòu)域（TEAD）蛋白家族，其新穎分子骨架由英矽智能自有生成化學(xué)引擎Chemistry42設(shè)計?？紤]到TEAD 對上游腫瘤信號通路的相互作用，以及對下游靶基因的控制，ISM6331作為一款藥效良好的泛TEAD非共價抑制劑，有望通過調(diào)控Hippo信號通路解決抗癌藥物耐藥問題。

英矽智能聯(lián)合首席執(zhí)行官兼首席科學(xué)官任峰博士表示，“TEAD蛋白是Hippo信號通路的關(guān)鍵調(diào)控因子，在腫瘤進展、轉(zhuǎn)移、癌癥代謝、免疫、耐藥等過程發(fā)揮著重要作用。通過靶向TEAD家族，ISM6331有望成為強化免疫治療、克服耐藥問題的創(chuàng)新療法，我們期待后續(xù)進一步的驗證結(jié)果，以及更多里程碑式的進展?！?/span>

依托已知靶點晶體結(jié)構(gòu)和藥效團模型信息，英矽智能研發(fā)團隊基于Chemistry42綜合數(shù)據(jù)庫生成第一批超6000個候選分子，第一輪僅合成和測試7個分子后，就成功找到有潛力的苗頭化合物系列。綜合Chemistry42平臺提供的親和力、新穎性、獎勵等信息，英矽智能團隊采用分子對接和藥化修飾等方法，最終提名臨床前候選化合物ISM6331。

根據(jù)臨床前試驗數(shù)據(jù)，ISM6331在多個細胞系中顯示出廣譜的抗腫瘤效果，在動物模型中低劑量起效，同時具備良好的口服生物利用度以及較大的安全窗，具有“同類最佳”（best-in-class）潛力。

英矽智能創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Alex Zhavoronkov博士表示，“中國在創(chuàng)新和科技方面的快速崛起為生物科技領(lǐng)域提供了前所未有的機遇，ISM6331項目的快速推進正是高效創(chuàng)新環(huán)境下的AI前沿技術(shù)應(yīng)用實例。我們期待結(jié)合人工智能與人類經(jīng)驗，加速生物醫(yī)藥研發(fā)流程，進而解決癌癥、老齡化等重大健康挑戰(zhàn)?！?br/>

2024年初，英矽智能在Nature Biotechnology發(fā)布論文，介紹了領(lǐng)先自研AI藥物ISM001_055從人工智能算法到II期臨床試驗的整個研發(fā)歷程。該候選藥物具有人工智能發(fā)現(xiàn)的靶點和人工智能設(shè)計的結(jié)構(gòu)，針對其進行評估的一項IIa期臨床試驗（NCT05938920）于近期發(fā)布積極初步結(jié)果。數(shù)據(jù)表明，ISM001_055在用藥12周后顯示出全劑量組中的良好安全性和用力肺活量（FVC）的劑量依賴性藥效趨勢。

英矽智能是一家由生成式人工智能驅(qū)動的臨床階段生物醫(yī)藥科技公司，通過下一代人工智能系統(tǒng)連接生物學(xué)、化學(xué)和臨床試驗分析，利用深度生成模型、強化學(xué)習(xí)、轉(zhuǎn)換模型等現(xiàn)代機器學(xué)習(xí)技術(shù)，構(gòu)建強大且高效的人工智能藥物研發(fā)平臺，識別全新靶點并生成具有特定屬性分子結(jié)構(gòu)的候選藥物。英矽智能聚焦癌癥、纖維化、免疫、中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病、衰老相關(guān)疾病等未被滿足醫(yī)療需求領(lǐng)域，推進并加速創(chuàng)新藥物研發(fā)。

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