依帕戈替尼是和譽醫(yī)藥自主研發(fā)的一款強效的高選擇性小分子FGFR4抑制劑，被開發(fā)用于治療FGF19過表達的晚期或不可切除肝細胞癌（HCC）。研究表明，全球約30%的HCC患者存在FGF19過表達，研發(fā)針對該信號通路的分子靶向藥物成為治療HCC的前沿領(lǐng)域。

在2024年ESMO年會上，和譽醫(yī)藥公布了依帕戈替尼單藥治療晚期HCC患者的I期研究數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示，經(jīng)免疫檢查點抑制劑和多靶點酪氨酸激酶抑制劑（mTKI）治療的FGF19過表達HCC患者接受依帕戈替尼（220mg，每日2次）治療后，客觀緩解率（ORR）達到44.8%，中位緩解持續(xù)時間（mDoR）為7.4個月，中位無進展生存期（mPFS）達到5.5個月。

除單藥之外，和譽醫(yī)藥同時在探索依帕戈替尼聯(lián)合抗PD-L1抗體阿替利珠單抗的治療潛力。

在2024年ESMO-GI大會上，和譽醫(yī)藥公布了依帕戈替尼聯(lián)合阿替利珠單抗治療HCC的最新II期研究（ABSK-011-201）數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示，F(xiàn)GF19過表達HCC患者接受依帕戈替尼（220mg，每日2次）聯(lián)用阿替利珠單抗治療后，ORR達到50%（5/10）。此外，在之前接受過免疫檢查點抑制劑治療的HCC患者群體中，該聯(lián)合療法的療效依然顯著，且安全性良好。

此次獲批的注冊性臨床研究（ABSK-011-205）是一項多中心、隨機、雙盲的研究，旨在評估依帕戈替尼聯(lián)合最佳支持性治療（BSC）與安慰劑聯(lián)合BSC在經(jīng)免疫治療和mTKI治療的FGF19過表達的晚期或不可切除的HCC患者治療中的有效性和安全性。這項研究將作為支持依帕戈替尼潛在批準上市的關(guān)鍵依據(jù)，標志著依帕戈替尼在晚期或不可切除HCC治療領(lǐng)域達成了重要的里程碑。

目前，晚期或不可切除HCC患者在接受免疫治療和mTKI治療后缺乏有效的后續(xù)治療方案，而且FGF19過表達群體預(yù)后更差，因此這些患者迫切需要新的治療選擇。和譽醫(yī)藥即將開展的這項注冊性臨床研究將有望為這部分存在未滿足臨床需求的患者帶來新的希望及變革型的可能性。

本文轉(zhuǎn)自醫(yī)藥魔方