2025年1月24日，中國(guó)蘇州——致力于利用組合技術(shù)平臺(tái)開發(fā)全球新一代抗腫瘤小分子藥物的研發(fā)企業(yè)，勤浩醫(yī)藥今日宣布，其1類新藥新一代PRMT5抑制劑GH56臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已通過美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）審評(píng)。GH56是勤浩醫(yī)藥第四個(gè)獲批在美國(guó)開展臨床試驗(yàn)的創(chuàng)新藥物。

GH56是一種新型的MTA-Cooperative PRMT5抑制劑，能夠在甲硫腺苷磷酸化酶（MTAP）缺失的腫瘤中發(fā)揮合成致死效應(yīng)。MTAP作為抑癌基因，其缺失約占所有腫瘤的10-15%。尤其是在腦膠質(zhì)瘤中，約40%以上的病例存在MTAP缺失。MTAP缺失會(huì)導(dǎo)致其底物甲硫腺苷（MTA）的積累，而MTA與PRMT5結(jié)合形成PRMT5-MTA復(fù)合物，抑制PRMT5的活性。

在MTAP缺失的腫瘤中靶向PRMT5-MTA復(fù)合物，有望在殺傷腫瘤細(xì)胞的同時(shí)，盡量降低對(duì)正常細(xì)胞的影響，從而實(shí)現(xiàn)更大的安全窗口。GH56良好的安全性及高入腦能力在該靶點(diǎn)上具有極大的臨床價(jià)值。

勤浩醫(yī)藥首席醫(yī)學(xué)官汪海丹博士表示：GH56于去年12月27日向FDA遞交臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，并順利獲得了SMP的許可，這一方面體現(xiàn)了監(jiān)管機(jī)構(gòu)對(duì)于該靶點(diǎn)的認(rèn)可，也體現(xiàn)了勤浩醫(yī)藥團(tuán)隊(duì)從藥學(xué)、臨床前到臨床各專業(yè)能力和效率。FDA的許可為我們盡快在美國(guó)開展臨床研究打開了窗口，我們期待能夠很快獲得西方人群的早期數(shù)據(jù)，以便進(jìn)一步評(píng)估該化合物和在更多國(guó)家進(jìn)行臨床開發(fā)。

臨床前的體內(nèi)外實(shí)驗(yàn)表明，GH56具有優(yōu)異的活性和代謝性質(zhì)，在多種MTAP缺失的小鼠模型中都能夠誘導(dǎo)腫瘤持續(xù)消退，并長(zhǎng)期維持腫瘤消退狀態(tài)。其良好的入腦能力在腦膠質(zhì)瘤小鼠模型中展現(xiàn)出顯著的療效。GH56能夠有效抑制MTAP缺失腫瘤細(xì)胞中的對(duì)稱二甲基精氨酸(SDMA)修飾，進(jìn)而誘導(dǎo)細(xì)胞凋亡。在MTAP野生型細(xì)胞中，GH56對(duì)SDMA修飾和細(xì)胞增殖的抑制表現(xiàn)出良好的選擇性，有望在殺傷腫瘤細(xì)胞的同時(shí)，最大限度地減少對(duì)正常細(xì)胞的損害。GH56的這種選擇性會(huì)帶來更好的安全性，在體外實(shí)驗(yàn)中對(duì)造血干細(xì)胞來源的紅系和髓系細(xì)胞的抑制作用極弱，有效避免了第一代PRMT5抑制劑的血液毒性風(fēng)險(xiǎn)。

勤浩醫(yī)藥創(chuàng)始人及CEO王奎鋒博士表示：勤浩醫(yī)藥將進(jìn)一步夯實(shí)持續(xù)創(chuàng)新和國(guó)際化能力，為腫瘤的精準(zhǔn)治療和聯(lián)合治療提供具有國(guó)際化價(jià)值的解決方案。勤浩醫(yī)藥2.0管線的研究重心在于合成致死策略，期待后續(xù)有更多亮眼的產(chǎn)品走向臨床。我們將繼續(xù)堅(jiān)持以患者為中心，為滿足未被滿足的臨床需求，面向全球市場(chǎng)，持續(xù)創(chuàng)新，開發(fā)高品質(zhì)創(chuàng)新藥的使命，期待能夠?yàn)槿虻哪[瘤患者提供更好的治療方案。

勤浩醫(yī)藥是一家專注于全球領(lǐng)先的小分子抗腫瘤新藥開發(fā)的生物科技公司，公司管理層擁有多年企業(yè)管理、新藥研發(fā)、臨床醫(yī)學(xué)研究經(jīng)驗(yàn)，致力于突破“難以成藥”靶點(diǎn)，聚焦原始創(chuàng)新。勤浩醫(yī)藥著力打造獨(dú)具特色的創(chuàng)新藥物研發(fā)體系，建立了基于結(jié)構(gòu)生物學(xué)的構(gòu)效關(guān)系研究平臺(tái)，基于靶點(diǎn)研究的早期藥物篩選平臺(tái)以及涵蓋藥效、代謝和安全性研究的臨床前評(píng)價(jià)平臺(tái)，形成了以靶向抗腫瘤品種為核心的產(chǎn)品管線。