近日美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）正式批準了士澤生物醫(yī)藥（蘇州）有限公司的通用型iPS衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞注射液的研究性新藥申請（Investigational New Drug, IND），用于治療帕金森?。ㄈ虻诙笊窠?jīng)退行性疾?。┑淖耘R床試驗，并且，美國FDA同步正式批準授予了士澤生物帕金森病新藥特殊豁免權(quán)（Exemption），用于支持士澤生物開展通用細胞治療帕金森病的注冊臨床試驗。對士澤生物帕金森病通用細胞療法的注冊臨床試驗批準及新藥特殊豁免權(quán)授予，標志著美國FDA對士澤生物已建立的臨床級iPS衍生細胞藥用于治療帕金森病的新藥藥學開發(fā)、生產(chǎn)及質(zhì)量體系和非臨床研究安全性及有效性結(jié)果等的認可與肯定，對于士澤生物細胞治療新藥應用于治療帕金森病的科學性、專業(yè)性與臨床價值的認可支持及批準。
2025年1月，士澤生物開發(fā)的通用型iPS衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞注射液（“XS-411注射液”）用于治療帕金森病的新藥注冊臨床試驗申請（IND）已同步獲得我國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的正式受理。中國為全球帕金森病患者最多的國家，預計2030年我國帕金森病患者將達500萬，期待士澤生物iPS衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞新藥早日福澤我國及全球帕金森病患者！
在士澤生物之前，在美國僅有本土企業(yè)BlueRockTherapeutics LP正式開展通用iPS衍生細胞治療帕金森病的注冊臨床試驗（已于2019年被德國拜耳集團全資收購）。同樣于2025年1月，作為拜耳集團旗下細胞治療全資子公司，BlueRock Therapeutics LP宣布，由于注冊臨床I期試驗結(jié)果積極，美國FDA正式批準帕金森病細胞療法直接進入確證臨床III 期試驗（原文鏈接：拜耳旗下BlueRock Therapeutics公司將帕金森病細胞療法推進至注冊III期臨床）。
此前，士澤生物已于2024年成功實施由國家兩委局正式批準開展的我國全部兩項臨床級iPSC衍生細胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病的國家級干細胞備案臨床研究項目，用于治療帕金森病及漸凍癥，其中包括士澤生物已完成的“全中國首例”iPS衍生細胞治療帕金森病、及“全球首例”iPS衍生細胞治療漸凍癥。士澤生物正式獲批開展的國家級臨床研究項目，已依據(jù)我國CDE發(fā)布的《人源性干細胞產(chǎn)品藥學研究與評價技術指導原則》及 《人源性干細胞及其衍生細胞治療產(chǎn)品臨床試驗技術指導原則》等指南文件，根據(jù)《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》（國衛(wèi)科教發(fā)〔2015〕48號）和《干細胞制劑質(zhì)量控制和臨床前研究指導原則（試行）》（國衛(wèi)辦科教發(fā)〔2015〕46號）等指導原則規(guī)范開展。
士澤生物與合作醫(yī)院已成功開展的國家級備案臨床研究中，臨床級iPSC衍生細胞經(jīng)患者紋狀體殼核區(qū)移植治療中重度帕金森病最長隨訪期已超過12個月，無細胞療法相關不良事件出現(xiàn)，且多例受試患者開關期時間及MDS-UPDRS評分量表等關鍵療效指標及多項非運動指標均獲得顯著性改善。士澤生物已開展的人體臨床研究的積極結(jié)果，為后續(xù)進一步開展臨床試驗提供了重要的鋪墊和關鍵的驗證。
士澤生物自主開發(fā)的另一款全球首創(chuàng)異體通用“現(xiàn)貨型”臨床級iPS衍生細胞藥治療漸凍癥（即肌萎縮側(cè)索硬化癥，該罕見病被列為全球五大絕癥之首），為中國首個iPS衍生細胞藥獲美國FDA授予全球孤兒藥資格（Orphan Drug Designation），依據(jù)美國孤兒藥法案享有市場獨占權(quán)、加速審評資質(zhì)及特殊扶持政策。
士澤生物已于2024年獲批開展國家級備案干細胞臨床研究并已完成包括全球首例在內(nèi)的多例漸凍癥患者的異體通用細胞移植治療，臨床隨訪結(jié)果顯示士澤生物iPS衍生細胞藥治療漸凍癥安全且有效延緩疾病進展。
士澤生物的重要研發(fā)及臨床進展，代表我國在開發(fā)臨床級iPS衍生細胞新藥治療以帕金森病及漸凍癥為代表的神經(jīng)系統(tǒng)疾病方向處于全球同步領先或全球首創(chuàng)地位。
士澤生物創(chuàng)始人、CEO&CSO李翔博士表示：每年4月11日為國際帕金森病日，士澤生物臨床級iPS衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞注射液命名為“XellSmart-411注射液”（“XS-411注射液”），是為了時刻提醒士澤生物團隊不忘初心，方得始終。
此次美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）對士澤生物iPS衍生細胞藥治療帕金森病注冊臨床試驗的無發(fā)補一次性正式批準，代表士澤生物的通用細胞療法獲得通過注冊臨床試驗直接進入美國市場的機會，為士澤生物踐行國際化發(fā)展的企業(yè)戰(zhàn)略及參與國際化競爭開啟了國際臨床試驗通道，對于驗證、促進和提升我國生物醫(yī)藥行業(yè)在臨床級iPS衍生細胞藥治療帕金森病為代表的神經(jīng)系統(tǒng)疾病領域的國際競爭力具有重要意義！
士澤生物將在全球知名臨床中心啟動臨床級通用型iPS衍生細胞藥用于治療帕金森病的劑量探索安全性和有效性評估，該注冊臨床試驗將在美國FDA已批準的臨床試驗監(jiān)管框架下有序進行。
士澤生物自創(chuàng)立之日起，定位清晰且堅定：長期專注于開發(fā)異體通用“現(xiàn)貨型”臨床級iPS衍生細胞藥，用于治療以帕金森病為代表的尚無實質(zhì)臨床解決方案的重大或危重神經(jīng)系統(tǒng)疾病。
士澤生物自創(chuàng)立之日起，士澤團隊全體All In，不懈進取，只爭朝夕，一路用新藥開發(fā)及臨床結(jié)果證明：以帕金森病為代表的重大神經(jīng)系統(tǒng)疾病，不僅有望通過士澤生物的通用型細胞治療實現(xiàn)關鍵性突破，而且指日可待！
士澤生物作為我國臨床級iPS衍生細胞藥治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病領域的領頭企業(yè)，有信念、有實力、有能力為之付出長期而堅實的努力！我們期待并堅信士澤生物通用型細胞治療新藥將福澤中國及全球帕金森病患者！不忘初心、方得始終！
國士無雙的干細胞創(chuàng)新藥，福澤千萬受苦難的病患家庭！
士澤生物由創(chuàng)始人李翔博士全職歸國創(chuàng)立，士澤生物專注于開發(fā)異體通用“現(xiàn)貨型”臨床級iPSC衍生細胞藥治療以帕金森病為代表的尚無實質(zhì)臨床解決方案的神經(jīng)系統(tǒng)疾病（核心主營業(yè)務）：士澤生物組建了具有國際競爭力及產(chǎn)業(yè)界背景的全職All In團隊，建立了一批具有自主知識產(chǎn)權(quán)、國際領先的新技術、新平臺，圍繞核心主營業(yè)務可持續(xù)自研創(chuàng)新：
士澤生物已自主建設及運營>5000平方米的研發(fā)中心、B+A級GMP基地及質(zhì)控中心的完整硬件平臺，士澤生物自主開發(fā)的多項臨床級iPSC衍生細胞藥的研發(fā)管線已完成核心CMC開發(fā)、建立了全流程的臨床級制備工藝及質(zhì)量控制體系，并完成多種GMP級iPSC衍生亞型特化神經(jīng)前體細胞治療產(chǎn)品的正式注冊批及臨床批生產(chǎn)。2024年，士澤生物及臨床合作醫(yī)院順利通過國家衛(wèi)健委及現(xiàn)場監(jiān)督核查專家組的國家級備案臨床研究項目的臨床GCP規(guī)范開展核查及GMP生產(chǎn)現(xiàn)場核查，為士澤生物進一步開展臨床研究及臨床試驗提供了重要的驗證。
士澤生物擁有兩項臨床階段的iPSC衍生神經(jīng)細胞治療新藥，正在開展臨床級iPSC衍生神經(jīng)前體細胞治療中重度帕金森病及漸凍癥的兩項國家級備案干細胞臨床研究（均為中國首例/首個或全球首例/首個），擁有1項美國FDA全球孤兒藥認定（為中國首個自主iPSC衍生細胞藥獲得FDA認證并授予全球孤兒藥資格）。
2025年1月，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）正式批準了士澤生物的通用型iPS衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞注射液的研究性新藥申請（Investigational New Drug, IND），用于治療帕金森?。ㄈ虻诙笊窠?jīng)系統(tǒng)疾?。┑淖耘R床試驗，并且，美國FDA同步正式批準授予了士澤生物新藥特殊豁免權(quán)（Exemption），用于支持士澤生物開展治療帕金森病的注冊臨床試驗。2025年1月，士澤生物醫(yī)藥（蘇州）有限公司的通用型iPS衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞注射液（“XS-411注射液”）用于治療帕金森病的新藥注冊臨床試驗申請（IND）已同步獲得我國國家藥品監(jiān)督管理局的正式受理。
士澤生物獲評江蘇省雙創(chuàng)領軍企業(yè)，姑蘇重大創(chuàng)新團隊企業(yè)、姑蘇創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)領軍人才企業(yè)、上海市東方英才計劃企業(yè)、上海市春申計劃杰出引進人才企業(yè)等；連續(xù)獲評中國潛在獨角獸及江蘇省潛在獨角獸企業(yè)；連續(xù)兩年獲得國家科技部全國顛覆性技術創(chuàng)新大賽優(yōu)勝獎（最高獎）等。
士澤生物近2年內(nèi)已完成逾三億元 A輪/A+輪/B1輪 市場化融資：由峰瑞資本、啟明創(chuàng)投、禮來亞洲基金、紅杉中國、金圓展鴻、中新資本、泰瓏/泰鯤資本等多家知名市場化機構(gòu)領投及共同投資。