“孤兒藥”，即治療罕見病的藥物。美國在1983年通過《孤兒藥法案》，并在2013年發(fā)布了最新的修訂版本，對于在美國患者少于20萬人的罕見疾病，授予治療用藥特別的優(yōu)惠權利。本次獲得美國FDA頒發(fā)的孤兒藥資格認定將有助于特瑞普利單抗聯(lián)合用藥在美國的后續(xù)研發(fā)、注冊及商業(yè)化等享受一定的政策支持，包括臨床試驗費用的稅收抵免、新藥申請費免除及享有7年的市場獨占權且不受專利影響，將在一定程度上降低研發(fā)投入，有利于推進臨床試驗。

特瑞普利單抗是《孤兒藥法案》頒布以來，第一個在黏膜黑色素瘤領域被授予“孤兒藥”認定的品種。

值得注意的是，FDA在給君實生物的批準文件中指出：此次授予孤兒藥資格認證的適應癥為“黏膜黑色素瘤”，其范圍比君實生物提交的適應癥申請更為廣泛，“不可切除或轉移性黏膜黑色素瘤”被包括在此范圍內。這意味著特瑞普利單抗有望在更大的治療領域發(fā)揮作用。

黏膜黑色素瘤在白色人種中是一種罕見的黑色素瘤亞型，約占其所有黑色素瘤患者的1.3%；然而，該亞型是亞洲黑色素瘤患者的第二大常見亞型，占比22%~25%。除了更有侵襲性外，容易出現內臟轉移，黏膜型黑色素瘤目前沒有成熟的治療指南，傳統(tǒng)化療和單藥免疫治療效果都不佳。臨床前研究顯示免疫聯(lián)合治療可協(xié)同抑制腫瘤生長，為黏膜黑色素瘤的治療指出了新的治療方向。

君實生物自主研發(fā)的特瑞普利單抗是我國成功上市的首個國產PD-1藥物，目前在中國獲批適應癥為既往標準治療失敗后的局部進展或轉移性黑色素瘤。為了進一步提升抗PD-1單抗藥物治療黏膜黑色素瘤的有效性，北京大學腫瘤醫(yī)院院長郭軍教授團隊首創(chuàng)特瑞普利單抗與阿昔替尼的聯(lián)合療法，為一線治療方案帶來了前所未有的新突破。

2017年，“JS001聯(lián)合阿昔替尼一線治療晚期黏膜黑色素瘤的Ib期臨床研究”在世界黑色素瘤大會（2017 WCM）上首次亮相，并于次年的美國臨床腫瘤學會年會(2018 ASCO)和中國臨床腫瘤學會年會（2018 CSCO）上公布更新結果，引發(fā)全球關注?；谶@項研究的突破性成果，抗PD-1單抗聯(lián)合阿昔替尼治療黏膜黑色素瘤獲得了2019年版《中國臨床腫瘤學會（CSCO）黑色素瘤診療指南》的II級專家推薦。

2019年8月，該研究在國際著名期刊《臨床腫瘤學雜志》(Journal of Clinical Oncology) (IF：28.245)上發(fā)表。研究結果顯示：特瑞普利單抗聯(lián)合阿昔替尼治療未接受過化療的晚期黏膜黑色素瘤患者可獲得48.3%客觀緩解率（ORR），及86.2%的疾病控制率（DCR），中位無進展生存期（mPFS）達7.5個月，中位總生存期（mOS）未成熟。

君實生物副總經理姚盛博士表示：“此次FDA授予我們孤兒藥資格認定，是對我們在研發(fā)探索上的充分認可。在抗腫瘤領域，君實生物十分重視對免疫治療敏感以及中國特有瘤種的研究。當發(fā)現特瑞普利單抗在治療國人高發(fā)的黏膜黑色素瘤方面尚有提升空間時，我們決定繼續(xù)探索，希望為中國乃至全球的患者找到更有效的治療方法。今后，君實生物還將繼續(xù)在腫瘤等重大疾病領域不斷投入，為人類的健康事業(yè)做出貢獻！”

截至目前，君實生物已在全球開展超過30個特瑞普利單藥治療及聯(lián)合治療的臨床試驗，包括14項關鍵注冊臨床試驗，以及一項正在美國開展的針對多種實體瘤的Ib期臨床試驗，涉及鼻咽癌、尿路上皮癌、肺癌、胃癌、食管癌、肝癌、乳腺癌等。

關于拓益（特瑞普利單抗注射液）

拓益（特瑞普利單抗注射液）作為我國批準上市的首個國產以PD-1為靶點的單抗藥物，獲得國家科技重大專項項目支持。本品獲批的第一個適應癥為既往接受全身系統(tǒng)治療失敗的不可切除或轉移性黑色素瘤的治療，并獲得2019年版《中國臨床腫瘤學會（CSCO）黑色素瘤診療指南》推薦。臨床試驗結果顯示，其客觀緩解率達17.3%，疾病控制率達57.5%，1年生存率達69.3%。本品的上市批準對解決我國腫瘤患者臨床用藥選擇具有積極意義。

拓益自2016年初開始臨床研發(fā)，至今已在中、美等多國開展了覆蓋14個瘤種的30多項臨床研究，積極探索本品在鼻咽癌、尿路上皮癌、肺癌、胃癌、食管癌、肝癌、乳腺癌等適應證的療效，與國內外頂尖創(chuàng)新藥企的聯(lián)合療法合作也在進行當中，期待讓更多中國患者獲得國際最先進水平的腫瘤免疫治療。

關于君實生物

君實生物（NEEQ：833330，HKEX：01877）于2012年12月由多名畢業(yè)于中美兩國知名學府、具有豐富跨國科技成果轉化及產業(yè)經驗的團隊創(chuàng)辦。

君實生物以開發(fā)治療性抗體為主，專注于創(chuàng)新單克隆抗體藥物和其他治療性蛋白藥物的研發(fā)與產業(yè)化。具有豐富的在研產品管線，包括18個創(chuàng)新藥，2個生物類似物，覆蓋四大治療領域，包括惡性腫瘤、自身免疫系統(tǒng)疾病、慢性代謝類疾病以及神經系統(tǒng)類疾病。君實生物是第一家獲得抗PD-1單克隆抗體NMPA上市批準的中國公司，國內首家就抗PCSK9單克隆抗體和抗BLyS單克隆抗體取得NMPA的IND申請批準的中國公司，并取得了全球首個治療腫瘤抗BTLA阻斷抗體在中國NMPA和美國FDA的IND申請批準。目前在全球擁有超過一千名員工，分布在美國舊金山和馬里蘭，中國上海、蘇州、北京和廣州。

官方微信：君實生物